巯嘌呤片(Mercaptopurin)作为抗代谢类抗肿瘤药,主要通过干扰嘌呤代谢抑制DNA合成,在急性白血病等血液系统肿瘤治疗中具有明确疗效。其治疗效果需结合具体适应症、用药方案及个体差异综合评估。
作为ALL维持治疗的核心药物,巯嘌呤片可显著延长缓解期。临床数据显示,规范维持治疗可使儿童ALL的5年无事件生存率达80%以上,成人ALL约40-60%。疗效与剂量强度、治疗持续时间密切相关。
(1)TPMT基因多态性:酶活性缺陷者需大幅减量,否则易发生严重骨髓抑制。
(2)联合用药:与甲氨蝶呤联用可能增强疗效,但毒性也叠加。
(3)给药时机:晚间给药可能提高生物利用度。
(4)耐药性:长期使用可能因HGPRT酶活性降低导致耐药。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=009053
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