巯嘌呤片(Mercaptopurin)作为抗代谢类抗肿瘤药，主要通过干扰嘌呤代谢抑制DNA合成，在急性白血病等血液系统肿瘤治疗中具有明确疗效。其治疗效果需结合具体适应症、用药方案及个体差异综合评估。
巯嘌呤片治疗效果
1、急性淋巴细胞白血病(ALL)
作为ALL维持治疗的核心药物，巯嘌呤片可显著延长缓解期。临床数据显示，规范维持治疗可使儿童ALL的5年无事件生存率达80%以上，成人ALL约40-60%。疗效与剂量强度、治疗持续时间密切相关。
2、疗效影响因素
(1)TPMT基因多态性：酶活性缺陷者需大幅减量，否则易发生严重骨髓抑制。
(2)联合用药：与甲氨蝶呤联用可能增强疗效，但毒性也叠加。
(3)给药时机：晚间给药可能提高生物利用度。
(4)耐药性：长期使用可能因HGPRT酶活性降低导致耐药。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=009053
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巯嘌呤片(Mercaptopurin)
巯嘌呤片是一种嘌呤类代谢抑制剂，适用于急性淋巴细胞白血病(ALL)成人与儿童患者的维持治疗阶段，作为联合化疗方案中的一部分。
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