塞尔帕替尼Ret突变甲状腺髓样癌用法用量

甲状腺癌是常见的恶性肿瘤,其发病率增长快，在任何年龄段均可发病，临床集中多见于中老年女性，随着癌症病灶的增大，患者慢慢表现出甲状腺肿大、吞咽障碍、呼吸困难等，若不尽早根治，不仅影响患者的健康及正常生活，还会威胁患者的生命安全。公开资料显示，塞尔帕替尼是首个获批专门用于治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法，针对甲状腺髓样癌有着十分不错的效果，那么，塞尔帕替尼Ret突变甲状腺髓样癌用法用量是什么？

塞尔帕替尼Ret突变甲状腺髓样癌用法用量

根据是否存在RET基因融合(NSCLC或甲状腺)或特异性RET基因突变(MTC)，选择患者使用RETEVMO治疗。

成人和12岁以上儿童患者的使用剂量根据体重：

1、小于50kg：120mg口服，每日两次；

2、50kg以上(包括50kg)：口服160 mg，每日两次

3、严重肝损害患者应相应减少RETEVMO剂量。

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塞尔帕替尼治疗Ret突变甲状腺髓样癌效果

研究背景： RET突变发生在70%的甲状腺髓样癌中，RET融合很少发生在其他甲状腺癌中。在RET改变的甲状腺癌患者中，选择性RET抑制的有效性和安全性尚不清楚[1]。

研究方法：我们招募了既往接受或未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，以及既往接受过RET融合阳性甲状腺癌的患者，参加了赛培卡替尼的1-2期试验。

研究结果： 在前 55 例连续入组的既往接受过凡德他尼、卡博替尼或两者治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，有反应的百分比为 69%（95% 置信区间 [CI]，55-81），1 年无进展生存率为 82%（95% CI，69-90）。在 88 例既往未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，有反应的百分比为 73%（95% CI，62-82），1 年无进展生存率为 92%（95% CI，82-97）。在 19 例既往接受过治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，有反应的百分比为 79%（95% CI，54-94），1 年无进展生存率为 64%（95% CI，37-82）。

结论： 在这项 1-2 期试验中，赛培替尼在既往接受和不接受凡德他尼或卡博替尼治疗的甲状腺髓样癌患者中显示出持久的疗效，主要是低度毒性作用。

参考文献

[1]Wirth LJ, Sherman E, Robinson B, Solomon B, Kang H, Lorch J, Worden F, Brose M, Patel J, Leboulleux S, Godbert Y, Barlesi F, Morris JC, Owonikoko TK, Tan DSW, Gautschi O, Weiss J, de la Fouchardière C, Burkard ME, Laskin J, Taylor MH, Kroiss M, Medioni J, Goldman JW, Bauer TM, Levy B, Zhu VW, Lakhani N, Moreno V, Ebata K, Nguyen M, Heirich D, Zhu EY, Huang X, Yang L, Kherani J, Rothenberg SM, Drilon A, Subbiah V, Shah MH, Cabanillas ME. Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers. N Engl J Med. 2020 Aug 27;383(9):825-835. doi: 10.1056/NEJMoa2005651. PMID: 32846061.