国内首款边缘区淋巴瘤口服药！奥布替尼（宜诺凯）获批新适应症！

1.奥布替尼在中国获批新适应症

近日（4月21日），诺诚健华宣布，其自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂奥布替尼（产品名：宜诺凯®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。奥布替尼由此成为中国首个且唯一获批针对复发/难治性边缘区淋巴瘤适应症的BTK抑制剂，填补了国内空白，也是奥布替尼在中国获批的第三个适应症。

奥布替尼药品批准证明文件送达（图片来自中国药品监督管理局）

2.什么是边缘性淋巴瘤（MZL）？

淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤之一。根据国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院公布的2016年中国恶性肿瘤流行数据，淋巴瘤在全国肿瘤发病例数排名为第11位，高于白血病。

其中边缘区淋巴瘤（MZL）是一类惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），是我国第二常见的淋巴瘤，约占所有淋巴瘤的8.3%，主要影响中老年人群，年发病率在全球范围内呈上升趋势。经过一线治疗后，疾病进展/复发的边缘区淋巴瘤患者仍缺乏有效的治疗手段。BTK作为边缘区淋巴瘤治疗的关键靶点引起了广泛关注，目前在中国仅有奥布替尼获批边缘区淋巴瘤适应症。

 边缘区淋巴瘤恶性b细胞电镜下相（网图侵删）

3.奥布替尼是什么药？

刚才我们说到目前对于复发/难治边缘区淋巴瘤的治疗手段有限，而BTK抑制剂已经在多种惰性淋巴瘤的治疗中取得了不错的效果。其可以通过阻断BTK信号通路抑制B细胞信号转导，可阻碍B细胞恶性肿瘤细胞的迁移、增殖和存活。而奥布替尼就是诺诚健华研发的1类新药，是具高度选择性的新型BTK抑制剂，旨在用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。最早于2020年12月25日在中国附条件获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。

奥布替尼药品图

2023年4月，奥布替尼在中国获批用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。此外，奥布替尼治疗多发性硬化的全球2期临床研究，以及在中国治疗系统性红斑狼疮、ITP的2期研究都已获得概念验证，奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验也正在进行中，期待它在其他临床疾病治疗上的表现。

4.奥布替尼治疗边缘区淋巴瘤效果好吗？

近年来，BTK作为边缘区淋巴瘤治疗的关键靶点引起了广泛关注。BTK对于有症状的Ⅲ/Ⅳ期边缘区淋巴瘤，CSCO淋巴瘤诊疗指南推荐BTK抑制剂作为二线治疗方案；NCCN指南也将BTK抑制剂作为边缘区淋巴瘤二线及后续治疗的首选方案。尤其对于老年或虚弱患者来说，可能无法耐受联合化学免疫治疗，BTK抑制剂可作为这类患者的优选治疗方案。对于经一线治疗复发难治患者，因边缘区淋巴瘤治疗选择有限，BTK抑制剂可作为复发难治患者的选择。同时，惰性淋巴瘤需要进行长期的疾病控制，因此也需要兼顾患者的生活质量，BTK抑制剂这类靶向口服新药在此有很大优势。

据小编了解，新适应症本次获批是基于一项评价奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤安全性和有效性的多中心、开放性II期ICP-CL-00104研究数据。该研究的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、不良事件等，详尽数据还有待公布。

ICP-CL-00104研究主要终点（图片来自网络侵权可删）

5.奥布替尼进入医保了吗？价格贵吗？

在医保和价格方面小编了解到，2021年12月3日上午，国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果，国家一类创新药、一天一次的口服BTK抑制剂奥布替尼片被纳入国家医保目录，用于治疗复发难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)以及复发难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。

（图片截自国家医保药品目录）

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士对此表示：“奥布替尼进入国家医保目录能够提升这款创新药物对淋巴瘤患者的可及性，造福更广泛的中国患者。非常感谢国家医保局将奥布替尼纳入国家医保目录。”

在价格方面，奥布替尼(宜诺凯)进医保前的价格是7196元每盒(50mg*30粒),进医保后价格降低为:3560.4元每盒,降价幅度达到51%,超过一半。 根据用量计算,降价后奥布替尼一年的费用是12.8万元,如果可以医保报销,按照70%的报销比例计算,一年自付费为3.8万元。对于治疗癌症的药物来说，奥布替尼的价格应该是大部分患者家庭能够接受的。

崔霁松博士说："边缘区淋巴瘤是我国发病率较高的淋巴瘤。非常感谢所有参与此项研究的专家和患者，以及我们合作伙伴的大力支持和员工的不懈努力，奥布替尼第三项适应症获批上市，填补了国内空白，期待惠及更多淋巴瘤患者。"

现任诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官（图片来自百度）