新药！LUMRYZ获批治疗发作性睡病猝倒或白天过度嗜睡

2023年5月份，Avadel Pharmaceuticals公司宣布美国FDA已经批准LUMRYZ在美国上市，用于治疗发作性睡病猝倒或白天过度嗜睡，该药目前也已经获批FDA孤儿药独占权。今天我们就来一起了解一下这个药！

1、什么是发作性睡病？

发作性睡病是一类病因未明的慢性睡眠疾病。具体表现形式包括：日间过度嗜睡或快眼动睡眠突然侵入觉醒状态、入睡阶段或醒后幻觉、伴或不伴有情绪刺激诱发的骤倒和睡眠瘫痪、睡眠结构和睡眠-清醒昼夜节律错乱等，少数患者还可能伴有行为异常或暴力性梦境扮演（无意识的梦境行为）。

发作性睡病属于一种终身性疾病，它可以在任何年龄中出现，多见于15-30岁的人群，在疾病发作期会对病人的生活质量和认知功能造成严重的影响，还会引发一些意外事件。因此应该及时进行治疗，避免发生意外情况。

发作性睡病示意图（图源于网络，侵权请告知）

2、Lumryz的“介绍”

Lumryz实拍图

Lumryz是一种中枢神经系统抑制剂羟丁酸钠的缓释制剂。其治疗作用被认为是通过GABAB作用于去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮层神经元来介导的。

目前FDA批准了几种药物用于治疗该疾病，其中一种就是羟丁酸钠，这种药品可以改善患者的睡眠结构，还可以减少猝倒的发作。但是目前市面上的药品，都需要每晚服用两次，一次在睡前进行服用，另一次在4小时后进行服用，也就是说患者需要在进入睡眠后再次起床服用第二次药品，严重影响患者的睡眠治疗，还不利于患者的睡眠周期形成。

因此Avadel Pharmaceuticals公司研发了一种每晚只需服用一次的药物Lumryz，该药的用法如下：

（1）Lumryz在睡前作为单次剂量口服，睡前准备好Lumryz的剂量，在摄入前，Lumryz的剂量应悬浮在提供的混合杯中约1/3杯（约80ml）的水中，请勿使用热水，混合后在30分钟内服用完毕。

（2）进食后至少2小时服用Lumryz。

（3）患者应在床上服用Lumryz，并在给药后立即躺下，因为Lumryz可能会使他们突然入睡，而会先感到昏昏欲睡。

（4）患者通常会在服用Lumryz后的5分钟内入睡，大部分会在15分钟内入睡，尽管每个患者入睡所需的时间可能会有所不同，都应在摄入Lumryz后卧床休息。

3、Lumryz治疗发作性睡病疗效如何？

此次适应症的审批基于3期REST-ON研究（NCT02720744），该试验主要对比了Lumryz和安慰剂在发作性睡病患者中的疗效和安全性，共招募212名患者，被随机分配接受Lumryz(滴定至4.5g、6.0g、7.5g和9.0g)或安慰剂，每晚一次，持续13周的治疗。

试验结果表明，与安慰剂相比，Lumryz在觉醒测试的维持、临床整体印象改善和平均每周猝倒发作方面都有临床意义的改善。除此之外，Lumryz还表现出较好的安全性，最常见的不良反应（发生率 > 5% ）包括恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐，一般都为可控的。

需特别注意的是，本品作为中枢神经抑制剂，存在滥用和误用的风险，因此需要通过名为LUMRYZ REMS的有限分销计划获得，LUMRYZ REMS的显著要求包括：

（1）开Lumryz处方的医疗保健提供者经过专门认证

（2）LUMRYZ将只由经过专门认证的药店分发

（3）LUMRYZ将仅分配和运送给在LUMRYZ REMS中登记有安全使用条件文件的患者

4、Lumryz的其他方面

（1）FDA批准孤儿药

此次FDA授予Lumryz七年的孤儿药独占权，孤儿药是指用于治疗罕见疾病（影响不到20万美国人）的药物，FDA会给予其七年的市场独占权，以鼓励药物的开发。主要是因为其提供了每晚一次的服用方式，使得该药比其他市面上的药物有临床优势。

（2）不建议与其他镇静药物同用

①Lumryz是一种中枢神经系统(CNS)抑制剂，Lumryz禁止与酒精和镇静催眠药合用；Lumryz与其他中枢神经系统抑制剂(包括但不限于阿片类镇痛药、苯二氮卓类、镇静性抗抑郁药或抗精神病药、镇静性抗癫痫药、全身麻醉剂、肌肉松弛剂和/或非法中枢神经系统抑制剂)同时使用可能会增加呼吸抑制、低血压、深度镇静、晕厥和死亡的风险，如果需要联合使用，应考虑减少剂量或停用一种或多种中枢神经系统抑制剂。

②如果需要短期使用阿片类药物(如术后或围手术期)，应考虑中断Lumryz治疗。

③服用Lumryz后至少6小时内，患者不应从事需要完全精神警觉或运动协调的危险职业或活动，如操作机械或机动车辆或驾驶飞机。