1. HIV-1感染的治疗恩曲他滨替诺福韦片适用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗成人和体重至少17公斤的儿童患者的HIV-1感染。2. HIV-1暴露前预防(PrEP)恩曲他滨替诺福韦片适用于体重至少35公斤的高危成人和青少年进行暴露前预防(PrEP)，以降低性获得性HIV-1感染的风险。在开始使用恩曲他滨替诺福韦片治疗HIV-1PrEP之前，个人必须立即进行HIV-1阴性检测。

与氟尿嘧啶和亚叶酸联用，适用于接受吉西他滨治疗后病情进展的转移性胰腺腺癌患者。使用限制：伊立替康脂质体不适合作为单一药物治疗胰腺转移性腺癌患者。

舒尼替尼是一种激酶抑制剂，适用于：1.对甲磺酸伊马替尼治疗进展或不耐受的胃肠道间质瘤成人患者的治疗。2.晚期肾细胞癌成人患者的治疗。3.肾切除术后高危复发性肾细胞癌成人患者的辅助治疗。4.患有不可切除的局部晚期或转移性疾病的成人患者中进行性、高分化胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的治疗。

适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者至少有一个CFTR基因突变，根据临床和/或体外分析数据，该突变对ivacaftor增强有反应。

1.波生坦适用于治疗WHO功能分级Ⅱ级-Ⅳ级的肺动高压(PAH)(WHO第1组)的患者，以改善患者的运动能力和减少临床恶化。支持波生坦有效性的研究主要包括WHO功能分级Ⅱ级-Ⅳ级的特发性或遗传性PAH(60%)、与结缔织病相关的PAH(21%)及与向右分流先天性心脏病相关的PAH(18%)患者。2.WHO功能分级Ⅱ级的患者中，显示出临床恶化率下降和步行距离的改善趋势，医生应充分考虑这些益处是否足够抵消对于WHO功能分级Ⅱ级患者的肝损伤风险，随着疾病进展，该风险可能导致将来无法使用波生坦。

阿糖苷酶α(Nexviadyme)适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病(溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者。