适用于治疗成人复发性或难治性急性髓系白血病(AML)，且患者必须伴有易感型核磷蛋白1(NPM1)突变，且无其他满意的替代治疗选择。

适用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人及12岁及以上儿科患者。

适用于高胆固醇血症和家族性高胆固醇血症(杂合子型)。

适用于治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。

适用于采用上皮保留术式(epithelium-on)的角膜胶原交联术。该疗法需联合O₂n™系统及BoostGoggles®使用，用于治疗13岁及以上(包括成人和青少年)患者的圆锥角膜。

适用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，用于既往接受含铂化疗后疾病进展或无法耐受标准治疗方案的患者。