阿伐替尼(Avapritinib)

1.胃肠道间质瘤(GIST)

适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变的成人不可切除或转移性GIST患者，包括PDGFRAD842V突变。

2.晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)

适用于治疗成人AdvSM患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)及肥大细胞白血病(MCL)。血小板计数<50×10⁹/L的AdvSM患者不推荐使用。

3.惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)

适用于治疗成人ISM患者。血小板计数<50×10⁹/L的ISM患者不推荐使用。

片剂

25mg(白色圆形，刻“BLU”和“25”)

50mg(白色圆形，刻“BLU”和“50”)

100mg(蓝色印字“BLU”和“100”)

200mg(蓝色印字“BLU”和“200”)

300mg(蓝色印字“BLU”和“300”)。

1.常见不良反应(≥20%)

GIST：水肿、恶心、疲乏、认知障碍、呕吐、食欲减退、腹泻、泪液分泌增多、腹痛、便秘、皮疹、头晕、毛发颜色改变。

AdvSM：水肿、腹泻、恶心、疲乏。

ISM：眼周水肿、头晕、外周水肿、潮红。

2.严重不良反应

颅内出血(发生率2.9%，GIST及AdvSM患者中偶见致命事件)；

认知影响(33%患者出现，包括记忆障碍、意识模糊、幻觉)；

光敏反应(2.5%患者出现)。

【孕妇】动物试验显示胚胎毒性，妊娠期禁用。需在治疗前确认妊娠状态。

【哺乳期女性】治疗期间及末次给药后2周内禁止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】治疗期间及末次给药后6周内需采取有效避孕措施。

【儿童使用】安全性和有效性尚未明确。

【老年人使用】无需调整剂量，但需密切监测不良反应(如认知功能、出血风险)。

【肾功能损害】轻至中度损害(CrCl≥30mL/min)无需调整；重度损害或终末期肾病(CrCl<30mL/min)剂量未明确。

【肝功能损害】轻至中度损害无需调整；重度损害(Child-PughC级)需减量。

1.CYP3A抑制剂/诱导剂

强效/中效抑制剂(如伊曲康唑、氟康唑)：显著增加阿伐替尼血药浓度，需避免联用或调整剂量。

强效/中效诱导剂(如利福平、依非韦伦)：显著降低阿伐替尼疗效，禁止联用。

2.激素避孕药(含炔雌醇)

可能增加炔雌醇暴露量，建议使用含≤20mcg炔雌醇的制剂或非激素避孕方法。