利司扑兰片剂(Evrysdi)的特殊人群用药

发布日期：2026-06-09 15:31:16

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利司扑兰片剂(Evrysdi)是治疗脊髓性肌萎缩症的口服药物，其在儿童、妊娠女性及肝肾功能不全等特殊人群中的用药安全性需重点关注。

一、儿童与新生儿用药

1.不同年龄段儿童用药剂量

(1)利司扑兰在儿童中的剂量根据年龄和体重分层确定：2月龄以下婴儿剂量为0.15mg/kg，2月龄至2岁以下为0.20mg/kg，2岁以上且体重低于20kg者为0.25mg/kg，2岁以上且体重≥20kg者为固定剂量5mg。

(2)片剂仅适用于2岁以上且体重≥20kg的患儿。

2.长期用药的安全性随访

(1)临床研究显示，患儿接受利司扑兰治疗最长可达5年，安全性良好。

(2)不良事件和严重不良事件的发生率随治疗时间延长呈下降趋势，非临床研究中观察到的上皮组织影响和视网膜毒性在儿科患者中均未得到证实。

二、妊娠与哺乳期用药

1.胚胎胎儿毒性的潜在风险

虽仅在母体毒性剂量下观察到致畸性，但人类中致畸风险不能被排除，因此胚胎胎儿毒性被列为重要潜在风险。

2.避孕与用药管理建议

(1)育龄期女性在治疗期间及末次给药后至少1个月内应采取有效避孕措施。

(2)用药前应确认妊娠状态。

(3)哺乳期用药方面，动物研究提示利司扑兰可经乳汁分泌，人类中缺乏足够数据。

三、肝肾功能不全及其他特殊人群

1.肝功能不全患者

(1)轻中度肝损伤对药物暴露无显著临床影响。

(2)重度肝功能不全患者的数据尚缺乏，临床应用需谨慎。

2.肾功能不全患者

(1)目前缺乏肾功能不全患者的用药数据。

(2)利司扑兰及其代谢物的肾脏清除情况尚未明确，临床使用时应密切监测。

3.老年患者

60岁以上老年人群未被纳入临床试验，缺乏该年龄段的用药经验，患者用药请咨询专业人员

参考资料：FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535

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