阿伐曲泊帕是一种口服血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，于2018年5月获得FDA批准上市，用于治疗慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的成年患者。这是全球首个获得FDA批准用于慢性肝病相关血小板减少症的口服TPO-RA药物。阿伐曲泊帕的上市为这一人群提供了一种有效的治疗选择。本文将介绍阿伐曲泊帕的适应症、疗效以及其价格信息。

特发性血小板减少性紫癜是什么病？

特发性血小板减少性紫癜是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板数量低于正常水平，导致易出现皮肤和黏膜出血的紫癜。该疾病通常是由于免疫系统错误地攻击和破坏自身的血小板所致。特发性血小板减少性紫癜的确切病因尚不明确，但可能与遗传因素、感染、免疫系统功能异常以及其他潜在触发因素有关。它可以发生在任何年龄，但在儿童和年轻女性中更为常见。

血小板（图片来源于网络 侵权删）

特发性血小板减少性紫癜部分病人可无症状，仅表现为血小板减少。血小板减少所引起的出血症状通常表现为反复的皮肤和黏膜出血。这些出血包括瘀点(直径不超过2mm)、紫癜(直径3-5mm)、瘀斑(直径大于5mm)以及外伤后难以止血等。鼻出血、牙龈出血和月经过多也是常见的症状。严重的内脏出血和致命性颅内出血较为罕见。值得注意的是，老年患者发生致命性出血的风险明显高于年轻患者。

血小板生成素受体激动剂——阿伐曲泊帕

阿伐曲泊帕片是一种非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。它通过与人体血小板生成素受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和血小板生成素在促进血小板生成方面具有累加效应，二者之间不存在竞争关系。

阿伐曲泊帕片图片

择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者应在预定手术前的10至13天开始给药，推荐的每日剂量基于患者在计划手术前的血小板计数，患者应在最后一剂阿伐曲泊帕片服用后的5至8天进行手术。

慢性免疫性血小板减少症患者在开始用药时，推荐的起始剂量为20mg(1片)，每日一次，与食物一起服用。

阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性免疫性血小板减少症的疗效和安全性

在一项多中心、随机(2:1)、双盲的3期临床研究中，总共纳入了74名成年慢性ITP患者。这些受试者口服了阿伐曲泊帕(初始剂量20mg/天)或安慰剂。在核心治疗阶段为期6周后，开放标签扩展阶段纳入符合条件的受试者。

结果显示，阿伐曲泊帕组的治疗应答率为77.08%，而安慰剂组仅为7.69%，两者之间存在显著差异。在核心治疗阶段的第8天，阿伐曲泊帕组的应答率为72.92%，而安慰剂组仅为3.85%。阿伐曲泊帕组的血小板反应中位累计周数为4.1周，而安慰剂组没有。在整个研究的核心和扩展阶段中，接受阿伐曲泊帕治疗的受试者血小板反应的中位累积时间为17.6周。在核心治疗阶段，接受阿伐曲泊帕治疗的受试者ITP相关出血症状的发生率为70.83%，低于安慰剂组的88.46%。因此，可以得出结论：阿伐曲泊帕对中国成年ITP患者具有良好的耐受性和有效性。

特发性血小板减少性紫癜显微镜下示意图（图片来源于网络 侵权删）

阿伐曲泊帕一盒多少钱?

根据目前已知的信息，阿伐曲泊帕已经在国内上市，并且进入中国医保，在国内的患者也可以非常方便的购买到该药物。目前我们有两种不同药厂生产的的药品价格供您参考。老挝卢修斯生产的规格为20mg*28片的价格为450元一盒。而孟加拉耀品国际生产的规格为20mg*28片的价格为860元一盒。

【温馨提示】：以上仅为参考价格，阿伐曲泊帕片的价格会受到汇率浮动及其他因素的影响，具体价格还请以实际售价为准。