埃拉菲布拉诺(elafibranor)治疗效果怎么样

埃拉菲布拉诺(elafibranor)是一种过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂，为对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足或不耐受的患者提供了新的治疗选择。

埃拉菲布拉诺(elafibranor)治疗效果怎么样

核心治疗作用

(1)、埃拉菲布拉诺及其主要活性代谢物GFT1007通过激活PPAR受体发挥作用，其中对PPAR-α和PPAR-δ的激活尤为明显。

(2)、这种独特的药理作用能够抑制胆汁酸合成，从而改善PBC患者的生化指标。

(3)、虽然其确切治疗PBC的作用尚未完全阐明，但临床研究已证实其对碱性磷酸酶(ALP)的降低效果。

临床疗效表现

(1)、在关键临床试验中，埃拉菲布拉诺显示出明显的生化改善作用。

(2)、与安慰剂相比，接受埃拉菲布拉诺治疗的PBC患者在ALP降低方面表现出明显优势。

(3)、治疗效果最早在治疗4周后即可观察到，并且能够持续维持至52周。

(4)、除了ALP改善外，埃拉菲布拉诺还对其他肝功能指标产生积极影响。

埃拉菲布拉诺(elafibranor)特殊人群用药

肝功能不全患者‌

(1)、轻度肝功能不全(Child-PughA级)患者无需调整剂量。

(2)、但对于失代偿期肝硬化(如出现腹水、静脉曲张出血、肝性脑病)患者，不推荐使用埃拉菲布拉诺。

(3)、中重度肝功能不全(Child-PughB或C级)患者应考虑停药。

肾功能不全患者‌

轻度至重度肾功能不全患者均无需调整剂量，包括未接受透析的严重肾功能不全患者。

孕妇及哺乳期妇女‌

(1)、埃拉菲布拉诺可能致胎儿危害，孕妇禁用。

(2)、用药前需确认有生育潜力的女性未怀孕，治疗期间及停药后3周需采取有效避孕措施。

(3)、哺乳期妇女治疗期间及末次给药后3周内不应哺乳。

埃拉菲布拉诺(elafibranor)的用药监测

治疗前评估

(1)、详细询问肌肉疼痛或肌病史。

(2)、确认有生育潜力女性的妊娠状态。

(3)、评估肝功能(ALT、AST、TB、ALP)。

(4)、了解合并用药情况，特别注意他汀类药物、胆汁酸结合树脂和利福平的使用。

肌肉相关不良反应监测‌

(1)、埃拉菲布拉诺可能引起肌痛、肌病甚至横纹肌溶解，尤其在与HMG-CoA还原酶抑制剂(他汀类)合用时风险增加。

(2)、应定期评估肌肉症状，必要时检测肌酸磷酸激酶(CPK)。

(3)、出现新发或加重的肌肉症状时应中断治疗。

肝功能监测‌

(1)、治疗期间需定期监测肝功能(ALT、AST、TB、ALP)。

(2)、如出现肝功能恶化或肝炎临床症状(如黄疸、右上腹痛、嗜酸性粒细胞增多)，应中断治疗。

(3)、重启治疗后如肝功能再次恶化，应考虑永久停药。

骨折风险监测‌

埃拉菲布拉诺可能增加骨折风险，应按照现行标准监测和维护骨骼健康，尤其对已有骨质疏松风险的患者。

过敏反应监测‌

(1)、如出现严重过敏反应应永久停药。

(2)、轻中度过敏反应可中断治疗并对症处理，症状缓解后可考虑重新给药，但如过敏反应再次发生则需永久停药。