来那度胺(Lenalidomide)是一种免疫调节剂,在多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等疾病中展现出显著疗效,其治疗效果因适应症和联合用药方案而异。以下从不同疾病领域详细分析其临床效果。
(1)新诊断患者:联合地塞米松方案的中位无进展生存期可达25-30个月,总缓解率超过60%。维持治疗可延长无病生存期,降低复发风险约50%。
(2)复发/难治性病例:单药治疗总缓解率约25-35%,与硼替佐米联用可提升至60%以上。对既往治疗失败患者仍显示持续应答能力。
(1)5q缺失型:输血独立性改善率达67%,细胞遗传学缓解率55%。中位疗效持续时间约2年,显著优于传统支持治疗。
(2)非5q缺失型:联合促红细胞生成素可提升血红蛋白反应率至40-50%,减少输血需求。
(1)套细胞淋巴瘤:联合利妥昔单抗的客观缓解率达57%,中位无进展生存期12个月。
(2)滤泡性淋巴瘤:维持治疗使3年无进展生存率提高至68%,显著延迟疾病进展。
(1)剂量依赖性:5-25mg剂量范围内疗效随剂量递增,但需平衡血液学毒性风险。
(2)生物标志物:5q缺失患者响应更显著,TP53突变可能降低治疗效果。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880
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