治疗急性髓系白血病(AML)：最常见的不良反应(≥20%)为发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖、心电图QT间期延长和上呼吸道感染。

治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)：最常见的不良反应(≥20%)为恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。

胚胎-胎儿毒性

根据药物作用机制和动物试验结果，孕妇服用米哚妥林时可能会对胎儿造成伤害。在开始进行米哚妥林治疗前7天内，应验证有生育计划女性的妊娠状态。建议有生育计划的女性在接受米哚妥林治疗期间和最后一次给药后4个月内采取有效的避孕措施。

肺毒性

在接受米哚妥林单药治疗或化疗的患者中，发生了一些致命的间质性肺病和肺炎。

治疗过程中应监测患者的肺部症状。对于出现间质性肺病或肺炎症状或体征且无感染性病因的患者，停止使用米哚妥林治疗。

联合化疗儿童患者长期严重中性粒细胞减少和血小板减少的风险

两名急性髓细胞白血病患儿出现了长期的4级中性粒细胞减少症和血小板减少症，他们接受了未经批准的米哚妥林联合化疗，包括蒽环类药物、氟达拉滨和阿糖胞苷;这两名患者联合服用唑类抗真菌药(一种强CYP3A4抑制剂)，这可能会增加米哚妥林的浓度，进而增加毒性风险。

米哚妥林在儿童患者中的有效性和安全性尚未确定。