塞替派（Thiotepa）适用于与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，作为3类β-地中海贫血儿童患者异基因造血祖细胞（干细胞）移植 (HSCT) 的预处理，降低移植排斥的风险。本文结合临床试验介绍塞替派用于造血干细胞移植预处理的效果。

试验设计

在一项回顾性研究中评价了塞替派降低移植排斥的效果，该研究纳入了接受人类白细胞抗原 (HLA) 全相合同胞供者异基因造血祖细胞（干细胞）移植 (HSCT) 的3类β-地中海贫血儿童患者。25例中位年龄为10岁（范围：5-16岁）的患者（10例男性和15例女性）在移植前第-10天至第-7天接受了基于体重的白消安静脉给药，第-6天接受了两次塞替派5 mg/kg 静脉给药，第-5天至第-2天接受了环磷酰胺 40 mg/kg/天静脉给药，和第0天骨髓输注。所有患者在开始制备方案前还接受了羟基脲、硫唑嘌呤和氟达拉滨。

试验结果（效果）

塞替派用于造血干细胞移植预处理的疗效取决于移植排斥反应的发生率(原发或晚期排斥反应)。在这25例使用塞替派的患者中，移植排斥反应发生率为0% (95% CI:[0,0.12])。在51例接受相同准备方案的患者中，历史上未使用塞替派的移植排斥反应发生率为25.5% (95% CI:[0.13, 0.37])。可见塞替派可有效降低造血干细胞移植排斥的风险。