沙芬酰胺用途和疗效

沙芬酰胺（XADAGO）是新型的 MAO-B 抑制剂，主要用于辅助治疗正在服用左旋多巴或卡比多巴,并处于 “关闭” 期的帕金森患者（PD），多项临床研究证明沙芬酰胺治疗帕金森疗效显著。

试验设计

两项双盲、安慰剂对照、多国、24周的研究(研究1和研究2)在使用卡比多巴/左旋多巴和其他PD药物(如多巴胺激动剂、儿茶酚- o-甲基转移酶(COMT)抑制剂、抗胆碱能药和/或金刚烷胺)治疗期间处于“关闭”期的患者中进行。这两项研究的主要终点是基于 18 小时的每日总“开启”时间和无运动障碍（即“开启”时间没有运动障碍加上“开启”时间没有麻烦的运动障碍）相对于基线的变化 患者在每次预定就诊前至少 3 天完成记录。

试验结果

在研究 1 中，与安慰剂相比，沙芬酰胺 50 mg/天和 100 mg/天显著增加患者“开启”时间。 没有麻烦运动障碍的“开启”时间的增加伴随着“关闭”时间的类似显著减少。 “开启”时间的改善没有增加麻烦运动障碍。XADAGO 100 mg对“开启”时间的影响仅在数值上略大于XADAGO 50 mg。此外，两种剂量的每日总“开启”时间改善的时间过程相似(图1)。与安慰剂相比，50 mg和100 mg XADAGO在所有基线后时间点的每日总“开启”时间改善的时间过程在数值上显示出更大的改善(图1)。

图1 在研究1中，每日总“开启”时间按周和治疗方法与基线相比的平均变化

在研究2中，沙芬酰胺在增加“开启”时间方面显著优于安慰剂。观察到的无麻烦性运动障碍的“开启”时间的增加伴随着类似程度的“关闭”时间的减少和UPDRS III评分的降低(在“开启”时间进行评估)。其影响的时间进程与上述研究1的图表相似。

综上，沙芬酰胺可有效治疗正在服用左旋多巴或卡比多巴,并处于 “关闭” 期的帕金森患者。