重症肌无力孤儿药！Vyvgart治疗应答率达60%以上！

1.什么是重症肌无力？

重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致骨骼肌（也称为随意肌）无力，而这种病在患者活动一段时间后会恶化，休息一段时间后会好转。

重症肌无力初起可表现为眼脸下垂、香咽困难、讲话无力，甚至呼吸困难（图片来自网络，侵权可删）

重症肌无力会影响随意肌，尤其是那些控制眼睛、面部、口腔、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统产生的抗乙酰胆碱受体抗体会干扰神经和肌肉之间的信息传递，导致肌肉无力。严重的肌肉无力会导致呼吸和吞咽问题，甚至危及生命。

在我国，每10万人群中每年约有8~20人发病，我国南方地区发病率较高。此病可发生在任何年龄段，但有两个发病年龄高峰: 20~40岁和40~60岁，前者发病女性多于男性，后者发病男性多于女性。

 2.重症肌无力的治疗

重症肌无力的治疗主要包括以下几个方面：

（1）药物治疗

大多数患者在刚患上重症肌无力的时候，采取的治疗往往是药物治疗。

重症肌无力最普遍的治疗方法是药物治疗（图片来自网络，侵权可删）

（2）运动治疗

（3）中医药治疗

在中医的理念中，重症肌无力是属于痿症范畴，是由于气血失调、运行不顺畅，脏腑受到损伤等原因造成的疾病。采用中医药治疗也有一定效果。

（4）其它治疗方法

还有一些治疗方法，比如血浆交换疗法、免疫抑制剂治疗，这些都是病情比较严重的患者所采用的方法。

其中药物治疗是重症肌无力采取的最普遍的治疗方法，而Vyvgart就是近年获批治疗重症肌无力的药物之一。

3.Vyvgart是什么药？

2021年12月17日，美国FDA批准Vyvgart（efgartigimod）治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力（gMG），并且授予该药孤儿药指定。

Vyvgart药品图

Vyvgart是头个获批的新型药物。它是一种抗体片段，与新生儿Fc受体结合在一起，阻止Fc受体将免疫球蛋白G再循环到血液中。该药物可导致免疫球蛋白G整体水平下降，包括重症肌无力中出现的异常抗乙酰胆碱受体抗体。

4.Vyvgart的治疗效果如何？

针对Vyvgart的疗效，国外开展了一项编号为NCT03669588的临床试验，在这项为期26周的临床研究中，167名重症肌无力患者按照1:1的比例随机分组，分别接受Vyvgart或安慰剂的治疗。

试验主要结局指标是比较AChR-Ab阳性人群治疗组间的第一个治疗周期的MG-ADL反应者的百分比。

MG-ADL是重症肌无力特异性日常生活活动量表该量表评估了gMG对8种典型gMG影响的体征或症状的日常功能的影响。每个项目以4分制进行评估，0分代表功能正常，3分代表功能丧失。总分从0到24分，分数越高表示损伤越大。

Vyvgart的疗效也使用定量重症肌无力(QMG)总分来衡量，这是一个评估肌肉无力的13项分类评分系统。

试验的次要结局指标是比较两个治疗组中AChR-Ab阳性患者在第一个治疗周期内QMG应答者的百分比。

试验结果如下：

上图为英文版，下图为中文版（试验结果表格由药队长内部人员翻译，盗图必究）

结果表明，试验结果达到了其主要结局指标，与安慰剂相比，在接受Vyvgartv治疗后，受试患者在重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)上有显著临床反应，接受Vyvgartv治疗的患者应答率约68%，而安慰剂组仅有约30%。另外，与安慰剂相比，Vyvgartv治疗后，重症肌无力(QMG)量表的应答率也显著增加，接受Vyvgartv治疗的患者应答率约63%，而安慰剂组仅有约14%。

“与许多其他罕见病一样，重症肌无力患者的医疗需求仍未得到满足，”FDA药品评价与研究中心神经科学办公室主任Dr. Billy Dunn表示。“Vyvgart的获批是为重症肌无力患者提供一种新治疗选择的重要一步。”