Gain Therapeutics, Inc.(Nasdaq: GANX) 近日宣布，其用于帕金森病治疗的GCase靶向小分子疗法GT-02287的1期临床试验取得了积极结果。这一试验的成功标志着帕金森病治疗领域的重要进展，也为未来进一步的临床研究奠定了基础。

1期临床试验结果

此次1期临床试验旨在评估GT-02287的安全性、耐受性以及药代动力学。研究招募了72名健康志愿者，涵盖男性与女性，年龄范围在64岁以下。试验结果显示，GT-02287的单剂量与多剂量均表现出良好的安全性与耐受性。在所有年龄组中，GT-02287在最高计划剂量水平下均表现出良好的耐受性，且未出现中断或严重不良事件。

值得注意的是，GT-02287能够渗透到脑脊液(CSF)中，并显示出对外周靶标的有效作用。这一发现表明，GT-02287不仅在血浆中具有良好的药代动力学特性，还能够作用于中枢神经系统，为其作为帕金森病治疗的潜在药物提供了有力支持。

关于临床试验

基于1期试验的积极结果，Gain Therapeutics计划在2024年第四季度之前启动一项帕金森病患者的临床试验，以进一步验证GT-02287在帕金森病患者中的安全性与耐受性，并探索相关生物标志物的机制证据。公司预计将在2025年中期获得这些试验的初步数据。

Gain的临时首席执行官兼现任首席财务官Gene Mack表示，对GT-02287的前景充满信心，特别是其在中枢神经系统中的暴露和靶标参与的效果。这些观察结果为GT-02287在帕金森病治疗中的进一步发展提供了坚实基础。

 关于GT-02287

GT-02287是Gain Therapeutics正在开发的用于治疗帕金森病的主要候选药物，无论患者是否携带GBA1基因突变，GT-02287都表现出显著疗效。GT-02287通过恢复因GBA1基因突变而受损的溶酶体酶——葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的功能，减轻帕金森病的相关症状。在帕金森病的临床前模型中，GT-02287能够减少聚集的α-突触核蛋白、降低神经炎症并防止神经元死亡，同时改善患者的运动功能和认知能力。此外，GT-02287还能显著降低血浆中神经丝轻链(NfL)水平，这是一种新兴的神经变性生物标志物。