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EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。
如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应
在作为临床开发项目的一部分,已进行的观察性研究中发现以下不良反应。在开放标签的观察性研究中,163例患者接受了至少一次EXONDYS 51静脉给药,剂量范围为0.5mg/kg(推荐剂量的0.017倍)至50mg/kg(推荐剂量的1.7倍)。所有患者均为男性,经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。研究入组时的年龄为6个月至19岁,大多数(85%)患者为白人。在超过10%的研究人群中,观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。
接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应,包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。
如果发生超敏反应,应进行适当的医学治疗,并考虑减缓输注或中断EXONDYS 51给药。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm。