依特立生的功效作用是什么

美国FDA于2016年9月19日批准SareptaTherapeutics公司的依特立生Eteplirsen (商品名: Exondys51)注射液上市,用于治疗可跳跃外显子51的杜氏肌营养不良症(DMD)。Eteplirsen通过与肌营养不良蛋白前体信使RNA外显子51结合,在信使RNA过程中去除可跳跃外显子51的基因突变患者的外显子51。

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依特立生效果如何

PROMOVI[1]是一项3期、多中心、开放标签研究，在更大的队列中评价 eteplirsen 的疗效和安全性。方法：7-16岁的非卧床患者，确认突变适合外显子51跳跃，接受 eteplirsen 30 mg/kg/周静脉给药96周。

结果：78/79例接受依普利生治疗的患者完成了96周的治疗。15/30例未治疗的患者完成了研究；由于基因型驱动的临床轨迹差异，该队列被认为是不适当的对照组。在第96周，与基线相比，接受eteplirsen治疗的患者显示外显子跳跃（18.7倍）和抗肌萎缩蛋白（7倍）增加。不良事件通常为轻度至中度，与 eteplirsen 无关。最常见的治疗相关不良事件为头痛和呕吐；均未导致治疗中止。

结论：这项大型、多中心研究证实了 eteplirsen积极的治疗效果、良好的安全性特征以及与自然史相比减缓疾病进展。

参考文献

[1] A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment.