依利格鲁司为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于基因型经FDA批准检测为CYP2D6广泛代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或差代谢型(PM)的成人1型戈谢病患者的长期治疗。限用：CYP2D6超快速代谢型患者可能达不到治疗浓度，疗效不足；CYP2D6代谢型未定型患者无明确用药剂量建议。

1.恩诺单抗与帕普利珠单抗(pembrolizumab)联合用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌症(mUC)。2.恩诺单抗作为一种单一药物，适用于治疗局部晚期或mUC的成年患者，这些患者可能之前接受过程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡配体-1(PD-L1)抑制剂和含铂化疗，或者不符合含顺铂化疗的条件，并且之前接受过一种或多种治疗。

用于治疗由新型肺孢子菌(Pneumocystis carinii)引起的卡氏肺孢子虫肺炎(Pneumocystis pneumonia,PCP)。

佩玛贝特适用于高脂血症(包含家族性高脂血症)的治疗，可改善患者体内脂质代谢异常，降低血清甘油三酯(TG)水平，升高高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平。

适用于成人和儿童实体瘤患者的治疗：(1)具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合且没有已知的获得性耐药突变。(2)患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者。(3)无满意替代疗法或既往治疗失败的患者。

阿福他酶α用于治疗围产期/婴儿期及青少年期发病的低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia,HPP)，这是一种罕见的遗传性代谢疾病，以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶(ALP)活性降低为特征。