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奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,适用于:
1.进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC):治疗3月龄及以上患者的瘙痒症状。
限制:对PFIC 2型中携带导致胆汁盐输出泵(BSEP)蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11基因变异的患者可能无效。
2.Alagille综合征(ALGS):治疗12月龄及以上患者的胆汁淤积性瘙痒。
胶囊:400mcg(橙色胶囊,白色壳体,标记“A400”);1200mcg(全橙色胶囊,标记“A1200”)。
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者(≥3月龄)初始剂量建议为40mcg/kg,每日一次晨间随餐口服。若治疗3个月后瘙痒未改善,可按40mcg/kg递增至最大...【详情】
奥维昔巴特的常见不良反应包括肝酶升高、腹泻、腹痛、呕吐及脂溶性维生素缺乏,严重时可能引发肝毒性或出血事件,需密切监测肝功能和维生素水平以降低风险。
1.肝毒性
2.腹泻
3.脂溶性维生素(FSV)缺乏
【孕妇】动物试验显示奥维昔巴特可能致胎儿心脏畸形,人类数据不足。建议仅在获益大于风险时使用,并参与妊娠安全监测。
【哺乳期女性】药物吸收率低,母乳暴露风险低,但可能影响脂溶性维生素吸收。建议监测婴儿维生素水平,权衡哺乳利弊。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。
【儿童使用】PFIC儿童患者:≥3月龄有效,<3月龄数据不足。ALGS儿童患者:≥12月龄有效,<12月龄数据不足。
【老年人使用】未纳入临床研究,无相关数据。
【肾功能损害】说明书中尚未明确。
【肝功能损害】肝硬化或门脉高压需密切监测,肝失代偿患者禁用。
2.P-gp抑制剂(如伊曲康唑)
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年3月20日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215498