阿考米迪(Attruby)的详细说明书:作用功效,用法用量,疗效,副作用

商品名称

Attruby

通用名称

阿考米迪、Acoramidis

生产厂家

美国BridgeBio

适应症

适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成年患者，旨在降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

适应靶点

转甲状腺素蛋白(Transthyretin,TTR)

主要成分

Acoramidis(以盐酸盐形式存在)

剂型

片剂

规格

356mg*112片/盒

性状

阿考米迪为白色薄膜包衣椭圆形片剂，一面用黑色油墨印有BridgeBio公司标识及“ACOR”字样。

用法用量

推荐剂量：阿考米迪的推荐剂量为每次712mg(即两片356mg片剂)，每日口服两次(早晚各一次)，可与食物同服或空腹服用。

给药方法：应整片吞服，请勿切割、压碎或咀嚼药片。

不良反应

最常见的不良反应涉及胃肠道系统，与安慰剂组相比，阿考米迪组的发生率更高，包括：腹泻和上腹痛。绝大多数胃肠道不良反应为轻度，且未导致停药。因不良事件而停药的患者比例在阿考米迪组和安慰剂组相似。

实验室检查异常：血清肌酐升高与估算肾小球滤过率(eGFR)降低：开始阿考米迪治疗通常会在4周内引起血清肌酐升高和eGFR降低，之后趋于稳定。在一项临床试验中，治疗第28天时，阿考米迪组与安慰剂组相比，平均血清肌酐分别增加0.2mg/dL和0.0mg/dL，平均eGFR分别降低8.2mL/min/1.73m²和0.7mL/min/1.73m²。这些变化在停药后是可逆的。

注意事项

1.妊娠期报告

2.肾功能监测

3.药物相互作用

4.甲状腺功能

特殊人群用药

【孕妇】妊娠期间应谨慎使用，并报告妊娠情况。

【哺乳期女性】应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时综合考虑母亲对阿考米迪的临床需求以及阿考米迪或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确针对具有生殖潜力的男性和女性的专项临床指导意见。

【儿童使用】阿考米迪在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】无需对老年患者(≥65岁)进行剂量调整。在关键临床研究中，随机受试者中97%年龄在65岁及以上，中位年龄为78岁。

【肾功能损害】基于药代动力学数据，肾功能损害预计不会对阿考米迪的药代动力学产生具有临床意义的显著影响。说明书中尚未明确具体的剂量调整建议。但需注意，药物可引起血清肌酐升高和eGFR降低。

【肝功能损害】肝功能损害(Child-PughA、B或C级)对阿考米迪药代动力学的影响尚未明确。说明书中尚未提供针对肝功能损害患者的剂量调整指南。

禁忌症

尚无已知禁忌症。

药物相互作用

1.UDP-葡萄糖醛酸转移酶(UGT)诱导剂和强CYP3A诱导剂

2.敏感的细胞色素P4502C9(CYP2C9)底物

药物过量

尚无阿考米迪药物过量的临床经验。如发生疑似过量，应给予对症和支持治疗。

贮存方法

储存在20°C至25°C的受控室温下；允许短时间储存在15°C至30°C的环境中。请将药片保存在原装铝塑泡罩板中直至服用，以防潮解。

有效期

24个月

药代动力学

吸收：口服后约1小时达到血药峰浓度(Tmax)。高脂饮食对其药代动力学无显著临床影响。分布：表观稳态分布容积为654升。体外与人血浆蛋白结合率约为96%，主要与TTR结合。代谢：主要经UGT1A9、UGT1A1和UGT2B7酶介导的葡萄糖醛酸化代谢。排泄：单次口服放射性标记的阿考米迪712mg后，约32%的放射性剂量经粪便排泄(15%为原形)，约68%经尿液排泄(<10%为原形)。有效半衰期约为6小时。