FDA批准Lynavoy(linerixibat)用于治疗原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒

FDA批准Lynavoy(linerixibat)用于治疗原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒。

一、批准概况与首创意义

1、新药批准：

葛兰素史克(GSK)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lynavoy(linerixibat)用于治疗成年原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的胆汁淤积性瘙痒。

2、首创疗法：

Lynavoy是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，是美国首个获批用于此适应症的药物。

3、作用机制：

该药通过抑制胆汁酸的重吸收，减少循环中多种引起瘙痒的介质。

二、关于原发性胆汁性胆管炎(PBC)及其瘙痒症状

1、疾病背景：

PBC是一种罕见的自身免疫性肝病，会导致肝脏胆汁流出受阻。

2、瘙痒流行率：

高达89%的PBC患者会经历胆汁淤积性瘙痒。

3、严重影响：

这种内部瘙痒无法通过抓挠缓解，会导致睡眠障碍、疲劳及生活质量严重受损，甚至有患者在未出现肝衰竭的情况下因此需要肝移植。

三、GLISTEN3期临床试验结果

此次批准基于全球GLISTEN3期研究的积极数据：

1、主要终点：

与安慰剂组相比，Lynavoy组在24周内的月度瘙痒评分显著改善(基于0-10分的最剧烈瘙痒数值评定量表[WI-NRS])。

2、起效速度与持续性：

瘙痒改善在第2周即显现，并持续至第24周。

3、次要终点：

药物显著减少了与瘙痒相关的睡眠干扰。

4、安全性表现：

安全性特征与既往研究及IBAT抑制机制一致，最常见的不良反应为腹泻(61%)和腹痛(18%)，多为轻至中度。

四、全球监管与商业化进展

1、全球审批：

除美国外，该药在欧盟、英国、加拿大和中国也正在接受监管审查。

2、特殊资格：

Lynavoy已在美国、欧盟和日本获得孤儿药认定，并在中国获得优先审评资格。

3、商业合作：

GSK此前已达成协议，由AlfasigmaS.p.A.获得linerixibat的全球开发、生产和商业化独家权利，该交易目前正在进行中。