美格鲁特(Zavesca)是一种创新的葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,于2003年在美国首次获得批准。
(1)、美格鲁特是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,作为单一疗法用于治疗轻度至中度1型戈谢病的成年患者。
(2)、适用于那些酶替代疗法不是治疗选择的患者(例如由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)。
(1)、1型戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷引起的,该酶介导糖鞘脂葡萄糖神经酰胺的降解。
(2)、美格鲁特作为葡萄糖神经酰胺合成酶的竞争性和可逆性抑制剂,该酶是合成大多数糖鞘脂的一系列反应中的初始酶。
(3)、美格鲁特有助于降低糖鞘脂生物合成的速率,使得糖鞘脂底物的量减少到允许缺陷的葡萄糖脑苷脂酶的残留活性更有效的水平(底物减少疗法)。
(1)、美格鲁特提供100毫克胶囊,含有100毫克美格鲁特。
(2)、胶囊为白色不透明硬明胶胶囊,帽上印有黑色"OGT918",体上印有黑色"100"。
(1)、美格鲁特的化学名称为1,5-(丁基亚氨基)-1,5-二脱氧-D-葡萄糖醇,化学式为C10H21NO4,分子量为219.28。
(2)、美格鲁特是一种白色至灰白色结晶固体,具有苦味。它在水中高度可溶(作为游离碱>1000mg/mL)。
(1)、胶囊内容物:sodiumstarchglycolate(淀粉羟乙酸钠)。
(2)、povidone(K30)(聚维酮K30)。
(3)、magnesiumstearate(硬脂酸镁)。
(4)、胶囊壳材料:明胶。
(5)、二氧化钛。
(6)、食用墨水(含氧化铁黑和虫胶)。
美格鲁特必须存储在20°C至25°C(68°F至77°F)的环境下,允许在15°C至30°C(59°F至86°F)范围内短暂波动。
(1)、美格鲁特采用泡罩卡包装。
(2)、NDC66215-201-90:每盒含90粒胶囊。
(3)、NDC66215-201-15:每张泡罩卡含15粒胶囊。
(1)、必须保持药品在受控室温环境下。
(2)、确保药物始终放置在儿童接触不到的位置。
(3)、保持药品在原始包装中。