Duvyzat说明书提供了基本的药物信息，指导患者如何科学用药，优化治疗效果。不同个体对药物的反应可能存在差异，在阅读说明书时，需结合自身情况，关注剂量调整、相互作用及可能的不良反应，更合理地使用本品。

(一)适应症

本药品适用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，目标患者为6岁及以上患者。

(二)用法用量

1.启动前的评估与检测

在启动Duvyzat治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于150×10⁹/L，则不宜启动治疗；治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。对于既往存在心脏疾病或正在使用可导致QT间期延长药物的患者，应在起始治疗前、合用期间及临床指征出现时采集心电图。

2.推荐剂量

本品的推荐剂量基于患者实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体推荐剂量可参照下述剂量方案(下述数值均为每日两次给药，每次剂量)：

体重10公斤至不足20公斤患者：剂量为22.2mg；对应口服悬液体积约2.5ml。

体重20公斤至不足40公斤患者：剂量为31mg；对应口服悬液体积约3.5ml。

体重40公斤至不足60公斤患者：剂量为44.3mg；对应口服悬液体积约5ml。

体重60公斤及以上患者：剂量为53.2mg；对应口服悬液体积约6ml。

3.不良反应引起的剂量调整

若出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：

血小板计数低于150×10⁹/L(经两次检测，间隔一周)；

中度或重度腹泻；

空腹状态下甘油三酯水平大于300mg/分升(经两次检测，间隔一周)。

对于不同体重患者，不良反应后首次及第二次Duvyzat剂量调整方案如下：

体重10公斤至不足20公斤患者：

首次调整：剂量降低至17.7mg(约2ml)；如不良反应持续，第二次调整：降至13.3mg(约1.5ml)。

体重20公斤至不足40公斤患者：

首次调整：剂量降至22.2mg(约2.5ml)；第二次调整：降至17.7mg(约2ml)。

体重40公斤至不足60公斤患者：

首次调整：剂量降至31mg(约3.5ml)；第二次调整：降至26.6mg(约3ml)。

体重60公斤及以上患者：

首次调整：剂量降至39.9mg(约4.5ml)；第二次调整：降至35.4mg(约4ml)。

若首次调整后不良反应仍持续，应执行第二次调整；若第二次调整后仍无法缓解，则建议停药。

4.配制与给药操作

给药前，请将药品瓶充分摇匀(建议摇晃至少30秒，瓶体以180°翻转)，直至悬液混合均匀；

视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积；

将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。

5.漏服处理

若漏服一剂Duvyzat，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。

(三)适用人群

本药品主要适用于经确诊的杜氏肌营养不良症患者，年龄限定为6岁及以上。临床试验中所涵盖的患者均为具有明确DMD诊断且具备行走能力的患者。患者在使用前应符合既定的血液学及心电图标准。

(四)禁忌症

根据说明书，目前尚无明确列出的禁忌症。

(五)副作用

本品可能引起以下不良反应，且均具有剂量依赖性：

1.血液系统

血小板减少(部分患者甚至出现与出血相关的表现，如鼻出血、皮下瘀斑等)；

贫血及中性粒细胞减少。

2.消化系统

腹泻(在临床试验中约37%的患者出现，其中极少数为重度)；

恶心及呕吐(患者中约32%出现)；

腹痛。

3.脂代谢异常

血清甘油三酯升高，部分患者检测数值超过300mg/分升，可能需要Duvyzat剂量调整或停药。

4.心电图变化

QTc间期延长，可能增加发生心律失常(如扭转性室速)的风险。

其他较少见的不良反应还包括肌痛、皮疹、关节痛、乏力及便秘等。

(六)注意事项

1.血液学监测

定期检测血小板计数及其他血液指标；若发现异常应及时调整剂量或考虑停药；

若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

2.脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平；当检测值持续超过300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

3.消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质；症状持续者需停药。

4.心脏安全

避免在存在心律失常风险(例如：先天性长QT综合征、冠心病、或电解质紊乱)的患者中使用；

合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图；如QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停Duvyzat使用。

(七)治疗效果

临床试验显示，Duvyzat在改善患者肌肉功能、减缓疾病进展方面具有积极的临床意义。总体来看，杜维扎特能够在一定程度上延缓肌力衰退，治疗效益已在随机、对照研究中得到初步验证。

(八)药物相互作用

1.本品对其他药物的影响

杜维扎特为弱型肠道CYP3A4抑制剂，使用时应密切监测与口服CYP3A4敏感底物合用时药物的血药浓度；

同时，本品对肾脏摄取转运蛋白OCT2具有弱抑制作用，对于依赖该途径排泄的药物，应特别注意可能发生的血药浓度变化。

2.其他药物对本品的影响

应避免与其他已知可延长QTc间期的药物合用；如确需联合使用，必须在起始及合用期间密切监测心电图；

当QTc延长超过500ms或与基线相比增加超过60ms时，应考虑暂停本品给药。

(九)储存条件

应存放于20°C至25°C(68°F至77°F)的室温环境，允许短暂温度波动至15°C至30°C；

切勿冷冻；

药品应保持直立存放；

开瓶后60天内使用完毕，超期未用部分应予以丢弃。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。