盐酸沙丙蝶呤(KUVAN)是一种用于治疗特定类型苯丙酮尿症(PKU)的药物，尤其适用于由四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)的1个月及以上的儿童和成人患者。盐酸沙丙蝶呤能够降低这类患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。目前盐酸沙丙蝶呤尚未在国内上市，本文就盐酸沙丙蝶呤的适应症、用法用量、副作用、禁忌等进行了详细说明。

(一)适应症

盐酸沙丙蝶呤适用于降低由四氢生物蝶呤(BH4-)反应性苯丙酮尿症(PKU)引起的高苯丙氨酸血症(HPA)的1个月及以上儿童和成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平。

盐酸沙丙蝶呤应与Phe限制饮食结合使用。

盐酸沙丙蝶呤

(二)推荐用量

1.起始剂量

⑴1个月至6岁的儿童患者：盐酸沙丙蝶呤的推荐起始剂量为10mg/kg，每日一次。

⑵7岁及以上患者：盐酸沙丙蝶呤的推荐起始剂量为10至20mg/kg，每日一次。

2.剂量调整(评估期)

⑴评估期间不应改变现有的膳食蛋白质和Phe摄入量。

⑵如果使用10mg/kg/天的起始剂量，则通过以10mg/kg/天的盐酸沙丙蝶呤治疗长达1个月后血液Phe的变化来确定对治疗的反应。应在接受盐酸沙丙蝶呤治疗1周后检查血液Phe水平，并在第一个月内定期检查。如果血液Phe在10mg/kg/天的剂量下没有从基线水平下降，则剂量可增加至20mg/kg/天。在以20mg/kg/天的剂量治疗1个月后，血液Phe未下降的患者未显示生化反应，应停止使用盐酸沙丙蝶呤治疗。

⑶如果使用20mg/kg/天的起始剂量，则通过以20mg/kg/天的盐酸沙丙蝶呤治疗长达1个月后血液Phe的变化来确定对治疗的反应。应在接受盐酸沙丙蝶呤治疗1周后检查血液Phe水平，并在第一个月内定期检查。在以20mg/kg/天的剂量治疗1个月后，如果患者未出现生化反应(血液Phe未降低)，则应停止治疗。

⑷一旦确定了对盐酸沙丙蝶呤的反应性，可根据对治疗的生化反应(血液Phe)在5至20mg/kg/天的范围内调整剂量。建议周期性监测血液Phe以评估血液Phe控制情况，尤其是在儿童患者中。

(三)适用人群

成人和1个月及以上的儿童患者。妊娠期、哺乳期女性以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

尚未明确。

(五)副作用

最常见的不良反应(≥4%)是：头痛、鼻漏、咽部疼痛、腹泻、呕吐、咳嗽和鼻塞。

(六)注意事项

1.过敏反应

2.上消化道粘膜炎症

3.低丙氨酸血症

4.治疗期间监测血液Phe水平

5.对盐酸沙丙蝶呤缺乏生化反应

6.与左旋多巴的相互作用

7.多动症

(七)药物相互作用

服用盐酸沙丙蝶呤期间，患者应注意与左旋多巴、叶酸合成抑制剂(如甲氨蝶呤、丙戊酸、苯巴比妥、甲氧苄啶)以及影响一氧化氮介导的血管舒张的药物(如PDE-5抑制剂，如西地那非、伐地那非或他达拉非)的相互作用。

(八)储存条件

⑴盐酸沙丙蝶呤片剂应储存在20℃至25℃的室温环境下；允许在15℃至30℃之间偏移。保持容器密封，防止受潮。

⑵口服溶液用盐酸沙丙蝶呤粉剂应储存在20℃至25℃的室温环境下；允许在15℃至30℃之间偏移。防止受潮。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。