曲非肽(Daybue)是一种人工合成的肽类药物，它主要用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征，这是一种罕见的神经发育障碍性疾病。曲非肽的作用机制可能涉及调节神经递质的功能，改善神经$之间的通讯，帮助缓解Rett综合征患者的一些症状。目前曲非肽未在国内上市，本文就曲非肽的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。

曲非肽

(二)用法用量

1.推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，如表1。曲非肽可以随或不随食物一起吃。

表1，2岁及以上患者的曲非肽推荐剂量

2.给药方式

(1)可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。

(2)应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

(3)首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

(三)适用人群

2岁以上的成人和儿童，孕妇、哺乳期妇女及老人在医生指导下使用。

(四)禁忌症

尚不明确。

(五)副作用

最常见的不良反应(发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐。

(六)注意事项

1.腹泻

建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分，如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

2.体重减轻

监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

(七)治疗效果

1、试验设计

该研究是一项探索性、2期、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组研究，研究对象为72名患有脆性X综合征的青少年和成年男性，研究口服曲芬肽的安全性和耐受性。

2、试验结果的设定

受试者以1:1:1的比例随机分配至每日两次35或70mg/kg的曲非肽或安慰剂组，持续28天。安全性评估包括不良事件、临床实验室测试、生命体征、心电图、体检和伴随药物治疗。功效测量分为四个功效领域，与脆性X综合征相关的临床相关表型损伤相关。

3、试验结果

35mg/kg和70mg/kg剂量水平的曲非肽均具有良好的耐受性，这一发现表明曲非肽治疗有可能对核心脆性X综合征症状提供具有临床意义的改善。

(八)药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

(九)储存条件

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。 盖紧防儿童帽。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。