曲非肽(Daybue)是一种人工合成的肽类药物,它主要用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征,这是一种罕见的神经发育障碍性疾病。曲非肽的作用机制可能涉及调节神经递质的功能,改善神经$之间的通讯,从而帮助缓解Rett综合征患者的一些症状。目前曲非肽未在国内上市,本文就曲非肽的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。
曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。
根据患者体重,每日早晚两次口服曲非肽,如表1。曲非肽可以随或不随食物一起吃。
表1,2岁及以上患者的曲非肽推荐剂量
2岁以上的成人和儿童,孕妇、哺乳期妇女及老人在医生指导下使用。
尚不明确。
最常见的不良反应(发生在至少10%的曲非肽治疗患者中,比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐。
腹泻、体重减轻。
曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时,血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加,可能会导致严重毒性,应密切监测底物血浆浓度的微小变化。
如果其他药物跟曲非肽合用,血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高,避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用,因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。
开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放,并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。 盖紧防儿童帽。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026