依维莫司(Everolimus)是一种mTOR抑制剂,主要用于治疗多种恶性肿瘤和器官移植后的排斥反应。其治疗效果因适应症不同而有所差异,总体表现为延长无进展生存期、抑制肿瘤生长及减少移植排斥反应。以下从不同适应症角度分析其具体疗效。
(1)晚期肾细胞癌 依维莫司可作为二线治疗药物,用于舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌患者。临床试验显示,其可显著延长无进展生存期,中位PFS约为4.9个月。
(2)胰腺神经内分泌肿瘤 对于进展期胰腺神经内分泌肿瘤,依维莫司可使疾病进展风险降低65%,中位无进展生存期达11个月,显著优于安慰剂组的4.6个月。
(1)肾移植排斥预防 与环孢素联用时,依维莫司可显著降低急性排斥反应发生率,同时减少钙调磷酸酶抑制剂的肾毒性,改善长期移植肾功能。
(2)心脏移植排斥预防 在心脏移植患者中,依维莫司可有效预防急性排斥反应,且具有抗增殖作用,可减少移植血管病变的发生率。
(1)结节性硬化症相关病变 对于结节性硬化症相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤和肾血管平滑肌脂肪瘤,依维莫司可使肿瘤体积缩小50%以上的患者比例达35%-42%。
(2)乳腺癌 在激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌中,依维莫司联合依西美坦可延长无进展生存期至11个月,是内分泌治疗耐药后的重要选择。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年6月22日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205426
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