马昔腾坦（Maxititan）作为内皮素受体拮抗剂，主要用于治疗肺动脉高压（PAH），其疗效主要体现在改善运动耐力、延缓疾病进展及降低临床恶化风险。以下从临床试验数据、长期效果及特殊人群反应等方面详细说明其治疗效果。
1 临床试验数据
SERAPHIN研究显示，马昔腾坦10mg/日治疗组患者在第16周时6分钟步行距离平均增加22米，显著优于安慰剂组。治疗24个月后，主要复合终点（死亡、PAH恶化等）风险降低45%，且肺血管阻力平均下降36%。
2 长期疗效表现
延长随访至5年的数据显示，持续使用马昔腾坦的患者年临床恶化率维持在15%以下，中位生存期达6.2年。约68%患者WHO功能分级改善或稳定，右心室收缩压平均降低12mmHg。
3 特殊人群效果
（1）特发性PAH
针对特发性PAH亚组分析显示，马昔腾坦使疾病进展风险降低52%，3年生存率达89%。患者NT-proBNP水平较基线下降43%，显著优于对照组。
（2）结缔组织病相关PAH
在硬皮病相关PAH患者中，马昔腾坦治疗组1年无住院生存率为82%，较传统治疗提高21%。但需注意该类患者药物吸收可能受消化道受累影响。
4 联合治疗效果
AMBITION研究表明，马昔腾坦与5型磷酸二酯酶抑制剂联用时，临床恶化风险较单药治疗降低50%。联合组患者平均肺动脉压下降14%，心指数提高0.8L/min/m²。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2025年4月2日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=204410
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