依利格鲁司，英文名Cerdelga，是戈谢病的重要靶向治疗药物。依利格鲁司尚未在中国上市，尚未进入中国医保。暂时无法在国内购买。
一些慈善机构、药企及政府部门会推出患者援助计划，旨在帮助患者获得必要的治疗。患者可以通过关注相关机构或部门的官方网站、社交媒体等渠道，了解并申请这些援助计划。
对于依利格鲁司的购买，患者应首选正规医疗机构。正规医疗机构还能为患者提供专业的用药指导和咨询服务，帮助患者更好地了解和使用依利格鲁司。
患者可通过境外正规医疗机构开具处方购买依利格鲁司。这种方式需要提供完整的病历资料和医生处方。
依利格鲁司通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少戈谢病患者体内葡萄糖神经酰胺的积累，从而改善症状。这种靶向治疗方式相比传统酶替代疗法更为便捷。
临床试验显示，依利格鲁司能有效改善患者的肝脏和脾脏体积，提高血红蛋白水平，减轻骨痛等症状。长期用药可稳定病情，提高患者生活质量。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2018年8月29日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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依利格鲁司(Cerdelga)
依利格鲁司为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于基因型经FDA批准检测为CYP2D6广泛代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或差代谢型(PM)的成人1型戈谢病患者的长期治疗。
限用：CYP2D6超快速代谢型患者可能达不到治疗浓度，疗效不足；CYP2D6代谢型未定型患者无明确用药剂量建议。
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