马法兰针剂和口服效果一样吗

多发性骨髓瘤(MM)是起源于B细胞并能产生单克隆免疫球蛋白(M蛋白)的恶性增殖性肿瘤,可伴有广泛的溶骨病变或骨质疏松、贫血、感染、肾功能损害等临床表现,目前尚属一种不可治愈的疾病。20 世纪60年代，马法兰( Melphalan)开始被用于MM的一线治疗。马法兰作为一种烷化剂,可以与肿瘤细胞DNA共价结合,从而严重破坏肿瘤细胞DNA,使肿瘤细胞增殖终止。马法兰（Alkeran）的使用极其广泛，是一种可用于多种肿瘤的抗癌药，尤其是多发性骨髓瘤的首选药物。它有针剂与片剂两种，那么，马法兰针剂和口服效果一样吗？

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马法兰针剂和口服效果一样吗

一样。马法兰针剂适用于经口服马法兰片治疗无效的多发性骨髓瘤病人的姑息治疗。

马法兰针剂和口服效果比较

一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰，0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天），203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射马法兰16mg/m2,每2周*4（治疗超过6周），然后每4周给予相同的剂量）。

两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天，并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。

试验结果显示，口服组患者风险降低58%，静脉输液组为44%。在第22周时，口服马法兰组中，可评估患者为100名，44%（44名）患者疾病回应，注射组中，可评估患者195名，38%（74名）患者疾病回应。

在安全性方面，静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性，口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制，表现为白细胞及血小板计数下降和贫血，约给药后2~3周降至最低值，停药4~8周可恢复正常。