2025年8月26日，再生元制药公司宣布其针对成人全身型重症肌无力(gMG)的实验性药物cemdisiran在III期NIMBLE试验中作为单药治疗达成主要终点及所有关键次要终点。Cemdisiran是一种小干扰RNA(siRNA)药物，可降低血液中的补体因子5(C5)水平。试验数据显示，该药物可实现平均74%的补体活性抑制。

NIMBLE试验简介

NIMBLE试验针对抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性、且可能正在接受标准护理免疫抑制剂治疗的成人症状性全身型重症肌无力患者开展。受试者被随机分配接受以下皮下注射方案：每12周一次cemdisiran(600mg)、每4周一次cemdi-poze(含cemdisiran200mg与pozelimab200mg)或每4周一次安慰剂。

该试验的主要终点为从基线至第24周时，重症肌无力日常活动量表(MG-ADL)总分的变化。MG-ADL是一项患者自评问卷，用于评估gMG对说话、进食、呼吸、视力和活动能力等日常功能的影响。关键次要终点为同一时期定量重症肌无力评分(QMG)总分的变化，该量表为医生评定的工具，用于评估视力、言语/吞咽、呼吸及肢体功能。

关于重症肌无力(MG)

重症肌无力(MG)是一种慢性罕见自身免疫性疾病，异常抗体激活补体系统(包括C5)，导致神经与肌肉间信号传递受损，引发严重且可能危及生命的肌肉无力。美国约有8.5万人受此疾病影响。疾病初期多表现为眼肌症状，但约85%的患者会进展为全身型重症肌无力(gMG)，累及全身肌肉，导致严重疲劳以及面部表情、言语、吞咽和活动困难。当前治疗仍面临诸多挑战，如频繁就医、症状控制不稳、疗效难以持久等，严重影响患者生活质量和长期疾病管理。

补体因子5(C5)临床项目概述

C5临床项目为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估cemdisiran及cemdi-poze在抗AChR抗体阳性的gMG患者中的疗效。主要终点为从基线至第24周时MG-ADL总分的变化。MG-ADL是一项包含8个条目的患者报告量表，用于评估gMG对日常功能的影响，总分范围为0至24分。关键次要终点为第24周时QMG总分的变化。QMG为包含13个条目的医生评定量表，用于评估多项肌肉功能，总分范围为0至39分。两项评分中，分数越高代表疾病越严重，分数降幅越大则表明症状改善越显著、治疗效果越好。

目前，cemdisiran与pozelimab还作为单药或联合疗法，在另外三项针对补体介导疾病的III期试验中进行评估，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)；年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩；其他适应症。