血友病作为一种遗传性出血性疾病，长期以来一直是医学界关注的焦点。患者因凝血因子功能障碍或缺乏，导致无法正常凝血，面临受伤或手术后出血时间延长、肌肉、关节和器官自发性出血等风险，严重时可危及生命。

FDA批准Hympavzi用于血友病预防治疗

2024.10.11，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防，以降低12岁及以上患有无因子VIII抑制剂的A型血友病或无因子IX抑制剂（中和抗体）的B型血友病的成人和儿科患者的出血发作频率。这一决定为血友病患者提供了新的治疗选择。

Hympavzi：一种新型的治疗方式

Hympavzi是一种创新药物，它并非直接替代凝血因子，而是通过减少天然抗凝蛋白（组织因子途径抑制剂）的数量和活性来发挥作用。这一机制增加了凝血酶的产生量，从而有助于减少或预防出血发作。FDA非恶性血液病科主任Ann Farrell医学博士表示，Hympavzi的获批体现了FDA对推动创新、安全和有效疗法开发的承诺。

Hympavzi的临床研究表现

Hympavzi的批准基于一项涉及116名严重血友病A或B的成人和儿童男性患者的开放标签、多中心研究。研究结果显示，在接受Hympavzi预防治疗的患者中，年化出血率显著降低。与按需因子替代治疗相比，Hympavzi在治疗期间的年化出血率更低，在预防性因子替代治疗的基础上，Hympavzi也提供了相似的出血率控制效果。这一研究结果表明，Hympavzi在预防血友病患者出血发作方面具有显著疗效。