2024年7月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了达雷木单抗与透明质酸酶（Darzalex Faspro，杨森研究与开发公司）联合使用硼替佐米、来那度胺和地塞米松，用于新诊断的、适合自体干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤患者的诱导和巩固治疗。

临床研究与疗效评估

该药物的疗效在一项名为PERSEUS（NCT03710603）的开放标签、随机、活性对照研究中进行了评估。研究对象为新诊断的、适合ASCT的多发性骨髓瘤患者，年龄限制在70岁以下。共有709名患者被随机分为两组：355人接受Darzalex Faspro与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（Darzalex Faspro-VRd）的组合治疗，354人接受硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）治疗。

主要的疗效评价指标是无进展生存期（PFS）。结果显示，接受Darzalex Faspro-VRd治疗的患者组无进展生存期明显优于VRd组；在两组中，中位无进展生存期尚未达到。与单用VRd相比，使用Darzalex Faspro-VRd的治疗方案将疾病进展或死亡的风险减少了60%（风险比0.40，95%置信区间0.29-0.57，p < 0.0001）。

不良反应与剂量推荐

在临床试验中，最常见的不良反应（≥20%）包括周围神经病变、疲劳、水肿、发热、上呼吸道感染、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛、失眠和皮疹。推荐的Darzalex Faspro剂量为1,800 mg/30,000单位（1,800 mg达雷木单抗和30,000单位透明质酸酶）。

评审过程与建议

此次评审采用了评估援助工具，这是一种由申请者自愿提交的程序，便于FDA的评估过程。该申请获得了优先审查资格。

注意事项

医护人员应报告与任何药物和设备使用相关的所有严重不良事件给FDA的MedWatch报告系统。这样的报告对于监测药物疗效和保护患者健康非常重要。

这次批准为新诊断多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的无进展生存期，降低疾病进展和死亡风险。