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阿那格雷将血小板计数缓解时间缩短1倍,显著改善血小板增多症

阿那格雷是全球第一个获得美国食品与药品监督管理局(FDA)批准的治疗造血型血小板增多症的药物,那么阿那格雷到底有什么神奇的功效使很多人都进行购买呢,今天就为大家进行解答!

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于文潼
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高级医学编辑 专注癌症研究

什么是血小板增多症?

在大众认知里,血小板就是用来止血的,血小板太少的话可能会导致血流不止,那么血小板变多了不好吗?怎么血小板增多还变成了一种病?下面小编就为大家来介绍一下,什么是血小板增多症,会对人体产生什么样的影响。


血小板增多的骨髓象(图源于百度)

血小板增多症是一种以血小板计数增高为主要表现的疾病,早期患者可能不会出现什么症状,但是也可能会出现疲劳、乏力等非特异性的表现,随着疾病的发展,患者可能会出现血栓,主要是由于血小板凝血能力过强导致,但是也可能会出现出血的表现,此时患者就会问了,不是血小板少才会出血吗,怎么血小板多了也出血?

其实只要是血小板功能的不正常,就有可能会发生出血,并且这种出血可能是自发性的,可反复发作,最常见的一般是胃肠道出血,但是也可能会出现鼻出血、牙龈出血、黏膜出血等表现。

血小板增多症如何治疗

上面提到了血小板增多症的危害,那么血小板增多症该如何治疗呢?

该病治疗以原发病治疗、抗血小板治疗、降低血小板计数以及防治血栓和出血为主。并且对待不同类型的血小板增多症也有不同的治疗方案,如反应性血小板增多症一般不需要特殊治疗,在原发疾病得到治疗后,血小板计数一般也会恢复正常,而自发性血小板增多症则需要终身治疗,除了骨髓移植外目前没有更好的治疗方法。

此外在进行药物治疗时,由于个体差异较大,在用药方面不存在使用哪个药物疗效最好这种说法,都需要根据患者的自身情况以及医生建议进行合理用药。用药时可以选择抗血小板药物如阿司匹林,还可选择非特异性骨髓抑制药物,如羟基脲、阿那格雷、干扰素α等。

阿那格雷是何方神圣?

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阿那格雷实拍图

阿那格雷是全球第一个获得美国食品与药品监督管理局(FDA)批准的治疗造血型血小板增多症的药物,该药品是一种降血小板药物,作用机制目前还不明确,可能是通过减少巨核细胞过度成熟而减少血小板生成。高于降血小板剂量给药时,本药可抑制血小板聚集,机制是抑制环磷腺苷磷酸二酯酶活性,使血小板环腺苷-磷酸浓度下降。

阿那格雷通常情况下是需要进行口服,并且还可用于6岁及以上的儿童,成人的推荐起始剂量为一日4次,一次0.5mg或一日2次,一日1mg。1周后可进行剂量调整,但一周中日剂量最多增加0.5mg。最大剂量不超过一日10mg,单剂量不超过一次2.5mg。用于6岁以上儿童的推荐起始剂量为0.5mg,一日1次。1周后可进行剂量调整,但一周中日剂量最多增加0.5mg。最大剂量不超过一日10mg,单剂量不超过一次2.5mg。

阿那格雷治疗血小板增多症的效果如何?

一项多中心、随机、对比试验探讨了阿那格雷治疗原发性血小板增多症(ET)的有效性和安全性,该试验共招募222名患者,随机分为阿那格雷组和羟基脲组,该试验的主要疗效指标是血液学的完全缓解率,次要疗效指标包括血小板计数反应的时间:患者首次服药至血小板完全反应或部分反应时所需时间以及药物不良反应事件的发生。

由试验数据可知,在治疗12周时,阿那格雷组血液学缓解率为87.63%,羟基脲组为88.12%,治疗疗效结果相似;阿那格雷组血小板计数缓解时间为7天,而羟基脲组为14天,证明了阿那格雷发挥作用的时间更短,能更快速的发挥出作用。

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由上图可知,阿那格雷组未见白细胞减少、红细胞减少等血液学不良反应,白细胞计数一直处于正常水平,没有出现下降等,但是羟基脲组出现了白细胞计数下降等情况,并且在羟基脲组中有26例患者因白细胞下降影响了治疗。

阿那格雷价格如何?在哪里购买?

阿那格雷目前还未在中国上市,因此需要使用此药的患者无法直接在国内药房或医院进行购买,有条件的患者可以自行到国外凭借医生的处方单进行购买,但是出国手续较为繁琐,耗费的时间和精力、金钱都较多,通常推荐患者直接通过海外医疗服务公司进行购买,可以省去大量时间和金钱,通过直邮的方式直接送到家门口,也避免了买到假货的风险。

目前阿那格雷原研药的参考价格大约为2000元,规格为0.5mg*100片,目前也有其他海外仿制版,但价格目前还不明确,后续会及时更新。

血小板增多症药物在研情况

关于血小板增多症的药物,除阿那格雷外目前还有27种药物,其中批准上市的有7种,申请上市的有3种,处于临床3期的有5种,处于临床2/3期的有1种,处于临床2期的有4种,处于临床1期和临床1/2期的有2种,非在研状态的有6种,今天为大家介绍其中的两种。

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1、Pacritinib(帕克替尼)

是一种激酶抑制剂,适用于治疗血小板计数低于 50×10⁹/L的中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化的成人。此药物目前在研的适应症除血小板增多症外还有血小板减少症,针对靶点为JAK2、IRAK1、FLT3。

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帕克替尼化学结构图

2、Fedratinib Hydrochloride

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Fedratinib Hydrochloride化学结构图

Fedratinib Hydrochloride针对靶点为JAK2、FLT3,属于JAK2抑制剂和FLT3抑制剂。除可以治疗血小板增多症之外,还可以治疗骨髓纤维化,目前在研机构有 Celgene Corp、 Bristol Myers Squibb Co等。

注:本文仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。转载请注明出处。

浏览量: 318
发布时间: 2023-05-17 16:05:43
  • 阿那格雷基本信息

    美国Shire的阿那格雷

    阿那格雷

    美国Shire

    治疗血小板增多症,降低血栓形成风险,改善患者生存

血小板增多症推荐药品

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