索尼德吉治疗基底细胞癌客观缓解率达58%!价格如何？

基底细胞癌的介绍和治疗

许多人不了解基底细胞癌是什么，单纯看字面意思看不出来是哪里的疾病，因此很多人对这个疾病也不了解，其实基底细胞癌是发生于皮肤基底细胞的恶性肿瘤，好发于头、面、颈及手背等处，临床表现比较多样化，最常见的表现为蜡样、半透明样结节，有高起卷曲的边缘，结节中央破溃形成黑色坏死性痴，向深部组织扩展蔓延可呈大片状侵袭性坏死。基底细胞癌生长较为缓慢，分化程度好，恶性程度也比较低，不会传染，好发于老年人，目前在我国，基底细胞癌的发病率呈持续上升趋势，由于基底细胞癌发展到晚期可能会导致患者毁容，所以对于疾病的治疗刻不容缓。

基底细胞癌的治疗目标是完全切除皮肤肿瘤，并保留其外观和功能，然后根据个人情况进行个体化治疗，包括放疗、化疗、中医治疗、药物治疗以及特殊治疗（光动力疗法、冷冻手术、激光疗法）等。

在这里提到了药物治疗，就不得不说起今天的主角-Omodzo，Odomzo（sonidegib）是一种口服选择性Smoothened（SMO）抑制剂。Smoothened是一种跨膜蛋白，调控Hedgehog（Hh）信号通路，该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。因此使用Omodzo可以有效控制晚期基底细胞癌的发展，延长患者的生存时间，提高患者的生存质量。

Omodzo实拍图

Odomzo的注意事项和副作用有哪些

该药主要用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（BCC）成年患者，或不适合手术或放疗的患者。

并且在使用本品之前，建议验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态，因为孕妇服用本品会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷，因此：

（1）在开始治疗之前，告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议女性在使用本品治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内采取有效的避孕措施。

（2）建议有女性伴侣的男性患者使用避孕套，即使在输精管结扎后，在使用本品治疗期间以及最后一次给药后至少8个月内使用，避免有生殖潜力的女性暴露在潜在药物影响中。

（3）建议患者在使用本品治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内不要献血或血制品，因为他们的血液可能会输给有生殖潜力的女性。

使用Odomzo后最常见的不良反应有肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重下降、食欲下降、肌痛、腹痛、头疼、疼痛、呕吐和瘙痒，因此要及时告知患者在出现这些不良反应时，应及时就医进行治疗。

此外这个药品的推荐剂量为200mg，1日1次，但是需要注意的是该药品需要空腹使用，至少在饭前1小时或饭后2小时服用。

Odomzo治疗基底细胞癌的疗效

一项由R. Pazdur教授参与设计的国际、随机、双盲、非对照试验评估了Odomzo在治疗不适合根治性手术或放疗的转移性基底细胞癌患者中的疗效，共招募230名患者，以2:1的比例随机接受Odomzo 200mg或Odomzo 800mg。

试验结果表明，在12个月时，200mg Odomzo组的的客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）达到5%，客观缓解率（PR）达到53%（见下图）。

通过以上试验数据可知，Odomzo显著提高患者的生存率，提高了患者的生存质量，可以说Odomzo的问世为晚期基底细胞癌的患者提供了一种新的治疗方法。

R. Pazdur教授、医学博士（图源于谷歌）