1.“渐冻症”是种什么病？

“渐冻症”，学名称肌萎缩侧索硬化（ALS） ，是一种慢性、进行性的退行性病变，主要表现为上下运动神经元以及它们所控制的躯干、四肢、头颅、面部等部位。临床上会出现逐渐加重的骨骼肌无力、萎缩等症状。该病多发生于30-60岁，且以男性居多，且无有效的治疗方法，其预后较差。

（图片来自百度）

在我国 渐冻症（ALS）发病率1.5-2.7/10万人，其中90%为散发病例，其中5-10%为遗传性。其实不少大家耳熟能详的名人就患有“渐冻症”，例如著名物理学家霍金，武汉市金银潭医院院长张定宇，京东公司副总经理蔡磊，都患有渐冻症。“渐冻症”是一种严重危害人类健康的严重疾病，目前尚无有效的治疗方案。

渐冻症是什么病？（图片来自百度）

2.“渐冻症”应如何治疗？

在Relyvrio问世之前，FDA批准用于治疗ALS疾病的药物仅有两款，分别为90年代获批的赛诺菲利鲁哗和2017年获批的日本三菱田边公司产品依达拉奉(Radicava) ，两款药物能够干预疾病进程，但仅为缓解治疗。Relyvrio的获批上市，对于渐冻症患者来说，无疑是一根新的“救命稻草”。

Relyvrio药品图

3.Relyvrio治疗渐冻症疗效如何？

Relyvrio是一种以苯丁酸钠与牛磺酸二醇为主要成分，通过调节线粒体与内质网的平衡，抑制神经元凋亡的复合药物，但其机制尚不明确。在前期的临床实验中，发现这两种药的联合作用，可以使由于氧化应激引起的神经细胞死亡降低90%。该药物可以有效抑制细胞内活性氧的形成，从而改善细胞内的线粒体功能和内质网健康状态，从而达到延缓神经细胞死亡的目的。

在一项2期 CENTAUR临床试验中，入组了137名渐冻症（ALS）患者，他们分别接受 Relyvrio和安慰剂的治疗，为期6个月。研究的主要结局指标是 ALS功能评定量表总分。ALSFRS-R量表由12个问题组成，评估ALS患者的精细运动、大运动、球和呼吸功能(语言、唾液分泌、吞咽、书写、切食物、穿衣/卫生、床上翻身、行走、爬楼梯、呼吸困难、正坐呼吸和呼吸功能不全)。每个项目的得分从0到4，得分越高代表功能能力越强。

经过6个月的研究，发现接受 Relyvrio治疗的患者平均得分高出2.32分，并且，与安慰剂相比， Relyvrio可将死亡风险降低约44%。研究结果还显示出Relyvrio组患者的中位生存期比安慰剂组长了6.5个月（25.0个月 VS18.5个月）。此外，经过长期随访研究发现， Relyvrio组患者在3年左右仍可表现出一定生存益处。由此可见，Relyvrio对于渐冻症的疗效是十分可观的。

2期CENTAUR临床试验部分数据截图（数据截图来自PubMed）

Amylyx联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee说：“美国食品药品监督管理局批准 Relyvrio，是一项激动人心的重大事件，同时也标志着我们向终结这一由神经退化引起的疾病的目标迈进了一大步。”“我们想向渐冻症（ALS） 患者群体，及相关医务人员表示诚挚的谢意，感谢他们对我们的引导、对我们临床项目的支持以及与我们共享的经验。他们的事迹鼓舞着我们，使我们的队伍更加地了解渐冻症（ALS） 的情况，也让我们感受到了一种强烈的紧迫感，这种紧迫感将会不断地激励着我们。当然，这只是一个开始，需要我们做的事情还有很多。”

AMYLYX联合首席执行官和联合创始人（图片来自谷歌）