适用于治疗超氧化物歧化酶1基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症。
本品主要成分为tofersen
其化学结构式如下:
通过腰椎穿刺术进行鞘内给药,每次给药的推荐剂量为100mg,每隔14天服用3个负荷剂量,此后每28天服用一次维持剂量。
(1)如果错过第二个负荷剂量,请尽快服用,并在14天后服用第三个负荷剂量。
(2)如果错过第三个负荷剂量,请尽快服用,并在28天后服用下一个剂量。
(1)将溶液倒入注射器后,应在室温下立即给药(从药瓶中取出后4小时内),否则单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
(2)给药前,用腰椎穿刺针取约10 mL脑脊液,用针头从药瓶中取出所需剂量的15mL,请勿稀释,使用腰椎穿刺针,鞘内推注进行给药,持续1至3分钟。
最常见的不良反应包括:疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌肉痛。
此药可能会导致脊髓炎或神经根炎,如果出现相应症状,应开始诊断检查和治疗,情况严重时可停药。
此药可能会导致视神经乳头水肿和颅内压升高,如果出现相应的症状,应开始诊断检查和治疗,情况严重时可停药。
此药可能会导致无菌性脑膜炎,如果出现相应的症状,应开始诊断检查和治疗,情况严重时可停药。
(以上参考自美国药监局FDA最新药品说明书2023.04版)