喜保宁对婴儿痉挛症疗效

喜保宁（SABRIL）主要成分为氨己烯酸，可用于治疗婴儿痉挛。喜保宁对婴儿痉挛症的疗效已获得多个临床证据支持。

在两项多中心对照研究中确定了SABRIL作为单药治疗婴儿痉挛的有效性。两项研究在疾病特征和患者既往治疗方面相似，所有入组婴儿都确诊为婴儿痉挛。

研究1

试验设计

研究1 (N=221)是一项多中心、随机、低剂量高剂量、平行组、部分盲试验(看护者知道实际剂量，但不知道他们的孩子是使用的低剂量还是高剂量;脑电图阅读器是盲的，但研究者不是盲的)，以评估喜保宁在2岁以下新发婴儿痉挛患者中的安全性和有效性。本试验对有症状和隐源性病因的患者进行了研究，该研究由两个阶段组成。第一阶段为14 - 21天的部分盲期，患者随机接受低剂量(18-36 mg/kg/天)或高剂量(100-148 mg/kg/天)的喜保宁。研究药物滴定超过7天，然后持续7天的固定剂量。如果患者在第14天或之前不再痉挛，则再给药7天。本研究的主要疗效终点是在前14天的喜保宁治疗开始连续7天无痉挛的患者比例。

试验结果

被认为无痉挛的患者被定义为没有发生痉挛的患者（根据直接询问护理人员痉挛频率进行评估），并且在 8 小时的闭路电脑电图记录（包括至少一次睡眠）期间没有发生痉挛或心律失常。与低剂量组 8 名患者相比，高剂量组 17 名患者实现了无痉挛。 这种差异具有统计学意义（p=0.0375）。

研究2

研究2 (N=40)是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，包括2-3天的治疗前(基线)期，然后是5天的双盲治疗期，在此期间患者接受喜保宁(初始剂量为50mg /kg/day，滴定量为150mg /kg/day)或安慰剂治疗。本研究的主要疗效终点是每日痉挛频率的平均百分比变化，在预先确定一致的2小时评估窗内进行评估，并将基线与5天双盲治疗阶段的最后2天进行比较。在2小时评估窗下，两组患者的平均痉挛频率无统计学差异。然而，使用24小时临床评估窗口进行事后替代疗效分析发现，喜保宁组痉挛减少的总体百分比为68.9%，安慰剂组为17.0%，两者存在统计学上的显著差异(p=0.030)。

加拿大儿童癫痫网(CPEN)对婴儿痉挛患者发育结果研究的事后分析进行评估了婴儿痉挛的治疗时间。研究中38/68名对喜保宁治疗有反应的婴儿(完全停止痉挛和心律失常)继续喜保宁治疗6个月。38名有反应的婴儿在停用喜保宁后又随访了18个月以确定其临床结果。事后分析表明在这38名婴儿没有观察到婴儿痉挛复发。

综上所述，喜保宁对婴儿痉挛症疗效显著。