适用于治疗成人及儿科患者的遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)，需与酪氨酸及苯丙氨酸饮食限制联合使用。

适用于寻常性白斑(白癜风)的辅助治疗。作为PUVA疗法的一部分，需与特定波长的紫外线A照射联合使用，以促进白斑部位色素再生。

适用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)。该适应症涵盖成年及儿科患者，且其症状发作年龄必须为12岁或之前。

适用于缺铁性贫血及伴有叶酸、维生素B12缺乏的巨幼细胞性贫血的预防与治疗。

适用于溃疡性结肠炎(直肠炎型)的局部抗炎治疗。

硼替佐米是一种蛋白酶体制剂，适用于治疗以下成人患者：多发性骨髓瘤、套细胞淋巴瘤。