组氨酸铜(Zycubo)
组氨酸铜是一种铜补充剂,用于儿科患者门克斯病(Menkes disease)的治疗。使用限制:组氨酸铜不适用于枕骨角综合征(Occipital HornSyndrome)的治疗。
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卡巴胆碱和酒石酸溴莫尼定眼用溶液(Yuvezzi)
卡巴胆碱和酒石酸溴莫尼定眼用溶液(Yuvezzi)适用于成人老视(presbyopia)的治疗。本品通过缩瞳效应形成针孔样光学机制,改善近视力。
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替维诺福普阿尔法(Avlayah)
Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPSII)的神经系统表现。适用患者群体为:在出现严重神经功能损害之前,已开始治疗的、存在症状或尚未出现症状的、体重至少为5公斤的儿科患者。本品基于加速批准上市,该适应症的获批依据为Avlayah治疗患者脑脊液中硫酸乙酰肝素的降低水平。该适应症的后续正式批准可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证。使用限制:不推荐将Avlayah与其他用于治疗亨特综合征的酶替代疗法联合使用。
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那韦培肽(Navepegritide)
那韦培肽适用于2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全(achondroplasia)儿科患者,以增加线性生长。说明:该适应症基于年化生长速度的改善获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。
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奥格列龙(Orforglipron)
奥格列龙是一种胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂,适用于结合低热量饮食和增加体力活动,用于成年肥胖症(初始体重指数[BMI]≥30kg/m²)或超重(BMI27kg/m²至<30kg/m²)且至少伴有一种体重相关合并症(如高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病等)的成人患者,以长期减轻并维持体重。使用限制:不推荐与另一种GLP-1受体激动剂联合使用。
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多拉韦林/伊斯拉曲韦(Idvynso)
多拉韦林/伊斯拉曲韦(Idvynso)是一种由多拉韦林(doravirine,HIV-1非核苷类逆转录酶抑制剂)和伊斯拉曲韦(islatravir,HIV-1核苷类似物逆转录酶抑制剂)组成的双药复方制剂。本品作为完整治疗方案,适用于病毒学抑制(HIV-1RNA <50拷贝/mL)、接受稳定抗逆转录病毒治疗、无病毒学治疗失败史且已知不存在与多拉韦林耐药相关突变的成人HIV-1感染者,替换其当前抗逆转录病毒方案。
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