盐酸依拉米肽(Elamipretide)的详细说明书:作用功效,用法用量,疗效,副作用

商品名称

Forzinity

通用名称

盐酸依拉米肽、Elamipretide Hydrochloride

生产厂家

美国Stealth

适应症

适用于改善体重至少30公斤的Barth综合征(Barth syndrome)成人及儿科患者的肌肉力量。

适应靶点

线粒体心磷脂

主要成分

盐酸依拉米肽

剂型

注射剂

规格

280mg/3.5mL*4瓶/盒

性状

无菌、无色至黄色澄清水溶液。每0.5mL含依拉米肽40mg(相当于46.8mg盐酸依拉米肽)，苯甲醇10mg(防腐剂)，磷酸二氢钠一水合物2.07mg。可能含盐酸或氢氧化钠调节pH，pH范围为4.7~6.1。

用法用量

体重≥30kg的患者，推荐剂量为每日一次、皮下注射40mg。患者应在每日固定时间给药。如错过一次给药，应跳过该次剂量，在下次计划给药时间正常给药，无需补用双...【详情】

不良反应

1.注射部位反应

2.嗜酸性粒细胞增多症

注意事项

1.新生儿苯甲醇毒性风险

2.超敏反应

特殊人群用药

【孕妇】Barth综合征为X连锁隐性遗传病，通常不影响女性，尚无孕妇使用盐酸依拉米肽的临床数据。

【哺乳期女性】Barth综合征为X连锁隐性遗传病，通常不影响女性，尚无盐酸依拉米肽在母乳中分泌、对母乳喂养婴儿或乳汁生成影响的临床数据。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】盐酸依拉米肽用于改善≥12岁且体重≥30kg的Barth综合征儿科患者肌肉力量的安全性和有效性已获确认。体重<30kg的儿科患者安全性和有效性尚未确立。盐酸依拉米肽不用于新生儿。

【老年人使用】Barth综合征临床研究中未纳入65岁及以上患者。

【肾功能损害】轻度(eGFR60~89mL/min)或中度(eGFR30~59mL/min)损害无需调整剂量。重度(eGFR<30mL/min)且未接受透析的成人剂量减半为每日一次20mg皮下注射。重度肾功能损害接受透析者尚无足够信息推荐剂量。儿科肾功能损害者尚无足够信息推荐剂量。

【肝功能损害】体外研究未观察到依拉米肽经肝脏代谢，肝功能损害预计不会改变依拉米肽的药代动力学特征。

禁忌症

对盐酸依拉米肽或盐酸依拉米肽任何辅料成分有严重过敏反应史者禁用。

药物相互作用

1.CYP酶

2.药物转运体

3.阿司匹林

4.氯吡格雷

5.普通肝素

药物过量

临床研究中未见药物过量报告。若发生过量，症状和体征可能与组胺相关(如血压下降、先兆晕厥)，应按照标准支持治疗进行管理。如怀疑药物过量，应暂停给药。

贮存方法

未开封西林瓶冷藏储存于2°C至8°C，不得冷冻。首次开启后可在冷藏(2°C~8°C)或室温(20°C~25°C)条件下存放，首次开启后8天丢弃。

有效期

24个月

药代动力学

吸收：每日皮下注射后，依拉米肽暴露量在2~80mg剂量范围内呈比例性增加，蓄积极微。达峰时间(Tₘₐₓ)约为0.5~1小时。皮下注射绝对生物利用度约92%。腹部和大腿皮下注射暴露量相当。分布：依拉米肽分布于全身总水分中，表观分布容积约0.5L/kg。血浆蛋白结合率低(约39%)。代谢：依拉米肽通过C端逐级降解为M1三肽和M2二肽代谢物，两者均无药理活性。排泄：依拉米肽及其代谢物M1、M2经尿液排泄。肾功能正常患者给药后48小时内，约100%的给药剂量以原形、M1或M2形式在尿中回收。