盐酸依拉米肽（Elamipretide）的副作用和不良反应

盐酸依拉米肽用于Barth综合征患者改善肌力，其不良反应以注射部位反应为主，另有过敏及嗜酸性粒细胞增多等需关注。

一、常见不良反应

1、注射部位反应

(1)最常见，表现为红斑、疼痛、硬结、瘙痒、瘀伤、荨麻疹。

(2)反应通常局限于给药部位，多数程度较轻。

(3)每日轮换注射部位可降低发生风险。

(4)出现反应时，可考虑使用抗组胺药或局部皮质类固醇缓解。

2、嗜酸性粒细胞增多

(1)用药30天以上者常见，通常在约90天达峰。

(2)持续用药6至12个月或停药后可恢复至基线水平。

(3)该变化未伴随临床症状或其他实验室指标异常。

二、需警惕的严重不良反应

1、严重过敏反应

(1)可表现为皮疹、丘疹、湿疹性皮炎等皮肤症状，以及咳嗽等呼吸道症状。

(2)反应可在用药后数分钟至数月内出现。

(3)发生严重过敏时，应立即停药并给予肾上腺素、抗组胺药、皮质类固醇等紧急处理。

(4)曾发生严重过敏者不得再次使用本品。

2、新生儿苯甲醇毒性

(1)盐酸依拉米肽含苯甲醇防腐剂，未批准用于新生儿。

(2)低出生体重及早产新生儿静脉注射含苯甲醇药物，曾报道致命性代谢性酸中毒、神经毒性及喘息综合征。

(3)喘息综合征表现为代谢性酸中毒、多器官功能障碍、喘息样呼吸甚至死亡。

(4)本品未批准静脉给药，新生儿禁用。

3、皮肤反应持续或加重

(1)轻度至中度皮肤反应可对症治疗。

(2)若皮肤反应持续或严重，应考虑停用本品。

三、特殊人群与用药监护

1、特殊人群注意事项

(1)儿童：体重低于30kg者安全有效性未确立;新生儿禁用。

(2)妊娠与哺乳：无人类用药数据;动物研究未显示发育毒性;苯甲醇在孕妇及哺乳期女性体内快速代谢，胎儿及婴儿暴露可能性低。

(3)老年：临床研究未纳入65岁及以上Barth综合征患者。

(4)肾功能损害：严重损害者需减量;透析患者未研究。

(5)肝功能损害：无肝脏代谢，预期不影响药代动力学。

2、用药监护要点

(1)治疗期间监测过敏反应的体征和症状。

(2)关注注射部位变化，指导患者每日轮换部位。

(3)出现严重过敏立即停药并就医。

(4)怀疑过量时中断治疗，症状多与组胺相关，按标准治疗处理。

(5)开封8天后丢弃药瓶，避免污染。