奥维昔巴特(Bylvay)是一种用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)相关瘙痒的药物,适用于3个月及以上年龄的患者。它是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,通过减少胆汁酸的重吸收来缓解瘙痒症状。
(1)、表现:患者可能出现谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)、总胆红素(TB)或直接胆红素(DB)升高。
(2)、处理建议:用药前应检测基线肝功能,治疗期间定期监测。如出现异常,可能需减量或暂停用药;若异常持续或反复,应考虑停药。
(1)、发生率:在临床试验中,腹泻是较常见的胃肠道反应。
(2)、处理建议:若出现腹泻,应及时补充水分以防脱水。如腹泻持续,应暂停用药,待症状缓解后从低剂量重新开始,并根据耐受情况调整剂量。
(1)、奥维昔巴特可能影响脂溶性维生素(维生素A、D、E、K)的吸收,导致或加重其缺乏。
(2)、建议:用药前及治疗期间应监测血清维生素水平,如有缺乏应及时补充。
(1)、在极少数情况下,可能出现肝酶显著升高或肝功能失代偿事件,如出现腹水、肝性脑病、静脉曲张出血等。
(2)、处理原则:一旦出现肝损伤迹象或肝功能失代偿,应立即停药并永久禁用。
(1)、若腹泻严重且持续,可能导致脱水、电解质紊乱,尤其对儿童患者风险较高。
(2)、应对措施:密切监测患者水分状态,必要时暂停用药并给予支持治疗。
(1)、长期缺乏可能导致生长发育迟缓、凝血功能障碍(维生素K缺乏)、骨骼健康问题等。
(2)、建议:定期监测维生素水平,补充相应维生素;若补充后仍持续缺乏,应考虑停药。
(1)、口服颗粒剂应混入软食(如果酱、燕麦、香蕉泥等),不可与液体混合。
(2)、胶囊应整粒吞服,不可嚼碎;若无法吞服,可打开胶囊将内容物混入软食。
(1)、肝功能:治疗前后及期间定期监测ALT、AST、胆红素等指标。
(2)、脂溶性维生素水平:基线及定期检查维生素A、D、E及INR(反映维生素K状态)。
(3)、临床症状:注意是否出现黄疸、尿色加深、腹痛、食欲减退等肝损伤表现。
奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,适用于:
1.进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC):治疗3月龄及以上患者的瘙痒症状。
限制:对PFIC 2型中携带导致胆汁盐输出泵(BSEP)蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11基因变异的患者可能无效。
2.Alagille综合征(ALGS):治疗12月龄及以上患者的胆汁淤积性瘙痒。