Kalydeco效果怎么样？

Kalydeco(ivacaftor)是一种针对特定基因突变引起的囊性纤维化的药物，它主要用于治疗12个月及以上的囊性纤维化患者，这些患者的CFTR(囊性纤维化转膜调节子)基因表达突变导致CFTR蛋白功能异常。很多患者可能会关注Kalydeco的效果，本文将为大家介绍Kalydeco对于囊性纤维化的治疗效果。

Kalydeco的作用机制

Kalydeco通过增强CFTR蛋白功能，改善盐和水分的正常传输，从而减轻了囊性纤维化患者的症状和疾病进展。它被广泛应用于CFTR基因突变中的G551D突变等少数几种特定基因型的囊性纤维化患者的治疗。

Kalydeco效果怎么样？

在一项关于Kalydeco对12岁及以上囊性纤维化患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中，患者被随机分配接受24周的Kalydeco或安慰剂。主要观察指标是第4周时预测的1秒强制呼气量百分比(FEV 1)与基线相比的绝对变化。

1.疗效性结果

结果显示，相对于安慰剂组，Kalydeco治疗组在第4周时FEV 1提高了13.8%，到24周时提高了14.3%。此外，肺加重率降低了63%，囊性纤维化问卷修正后的呼吸域评分也有所改善。

2.安全性结果

研究发现，Kalydeco具有良好的安全性特征，Kalydeco的不良反应大多为轻度至中度，一般为囊性纤维化的常见表现，很少导致治疗中断。想了解更多Kaftrio的内容，请点击免费在线咨询

研究得出结论，Kalydeco对于囊性纤维化患者是有效的，这项试验结果为该药物在治疗囊性纤维化患者方面提供了有力的证据。

Kalydeco有什么注意事项？

1.转氨酶（ALT或AST）升高

对于有转氨酶升高史的患者，应考虑更频繁地监测肝功能检查。对于转氨酶水平升高的患者，应密切监测直至异常消退。如果谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）高于正常值上限（ULN）的5倍以上，应中断使用Kalydeco。在转氨酶升高后，需要仔细考虑恢复Kalydeco的益处和风险。

2.超敏反应，包括过敏反应

在治疗期间，可能会出现严重过敏反应的体征或症状。如果出现这些症状，应停用Kalydeco并进行适当的治疗。医生会评估个体患者的获益和风险，以决定是否继续使用Kalydeco治疗。

3.与CYP3A诱导剂同时使用

与强CYP3A诱导剂（如利福平）同时使用Kalydeco可能会显著降低ivacaftor的暴露量，从而降低Kalydeco的治疗效果。因此，不建议同时使用Kalydeco与强CYP3A诱导剂（如利福平、圣约翰草）。

4.白内障

儿童患者使用Kalydeco后可能会出现非先天性晶状体混浊/白内障。尽管在某些情况下可能存在其他风险因素（如使用皮质类固醇和/或暴露于辐射），但不排除Kalydeco可能引起的风险。对于开始使用Kalydeco治疗的儿科患者，建议进行基线和随访眼科检查。