地拉罗司(Deferasirox)作为一线铁螯合剂，其治疗效果主要体现在降低铁过载患者的血清铁蛋白水平和肝脏铁浓度，同时具有剂量依赖性疗效和可预测的药代动力学特征。

1. 疗效数据

（1）输血依赖型地中海贫血患者：20-30mg/kg/日剂量治疗1年可使血清铁蛋白平均降低1000-2500μg/L。

（2）骨髓增生异常综合征患者：临床试验显示60%患者实现肝脏铁浓度(LIC)<7mg Fe/g干重。

2. 起效时间

（1）血清铁蛋白水平：通常在治疗4-8周后开始显著下降。

（2）肝脏铁浓度：需要6-12个月治疗才能观察到明显改善。

3. 长期效果

（1）5年随访数据显示持续治疗可使85%患者维持LIC<15mg Fe/g干重的安全水平。

（2）心脏铁沉积改善需更长时间(通常2-3年)，但可显著降低铁过载相关心肌病风险。

4. 特殊人群效果

（1）儿童患者：3-16岁年龄组疗效与成人相当，但需严格按体重调整剂量。

（2）肾功能不全患者：需调整剂量后仍能保持疗效，但需更密切监测。

5. 比较疗效

（1）与传统注射用去铁胺相比，口服地拉罗司的长期铁清除效果相当。

（2）在降低心脏铁沉积方面，高剂量地拉罗司(40mg/kg/日)可能更具优势。