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郭药师
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NEXVIADYME（avalglucosidase alfa）是一种用于治疗庞贝病（Pompe disease）的酶替代疗法药物，其治疗效果在临床上已经展现出了显著的效果。
—— 咨询记录 · 回答于2025-03-26 ——
NEXVIADYME治疗效果怎么样？
NEXVIADYME通过提供外源性的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），弥补患者体内酶的不足，帮助分解积累的糖原，从而改善疾病症状。
多项临床研究显示，Nexviadyme能够显著改善庞贝病患者的运动功能、呼吸功能以及生活质量。在一些临床试验中，接受Nexviadyme治疗的患者在6分钟步行测试、肌力评估以及生活质量问卷等方面的得分均有所提高。
许多庞贝病患者在接受Nexviadyme治疗后，都表示感受到了明显的改善。他们表示，治疗后肌肉力量有所增强、呼吸更加顺畅、生活质量也得到了显著提高。
NEXVIADYME用法用量？
NEXVIADYME属于处方药，通常以静脉输液的方式给药，以粉末形式存在，需在使用前进行配制。
30kg或以上-建议剂量为每两周20mg/kg(实际体重)，小于30kg-建议剂量为每两周40mg/kg(实际体重)。初始推荐输注速率为1mg/kg/小时。如果没有输注相关反应(IARs)的迹象，则每30分钟逐渐增加输注速度。
免责声明： 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表药队长立场，亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年9月15日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761194
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