NEXVIADYME,是针对庞贝病的治疗药物,在临床上展现出了显著的疗效,但患者在使用过程中仍需注意其可能带来的副作用。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年9月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761194
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阿糖苷酶α(Nexviadyme)适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病(溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者。