曲非肽(Daybue),也被称为Trofinetide或曲非奈肽,其主要成分是曲非奈肽。这种药物是甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸(GPE)的一种新型合成类似物,GPE是大脑中天然存在的一种蛋白质。曲非奈肽在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格认定,并在欧洲也获得了孤儿药资格认定。
曲非奈肽旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。Rett综合征是一种严重的神经发育障碍,主要影响女孩,其特征是早期发育正常,随后出现发育停滞、手部刻板运动、共济失调、呼吸异常和癫痫发作。
曲非肽是一种处方药,患者需要在医生的指导下使用。对于其使用方法和剂量,必须严格遵循医生的建议和指导。
曲非肽的价格可能会因地区、供应商、购买量和其他因素而有所不同。目前该药还未在中国上市,患者不能通过我国药物市场购买,曲非肽的价格大概是31050美元一瓶,但这个价格仅供参考。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。