曲非肽(Daybue)也被称为Trofinetide，其适应靶点为IGF-1R，即胰岛素样生长因子1(IGF-1)受体。IGF-1R是一种在人体细胞表面发现的蛋白质，属于跨膜受体，被IGF-1和相关的IGF-2激素激活。IGF-1R在人体内扮演着重要的角色，特别是在细胞生长、增殖和分化等生物学过程中。
IGF-1是一种与胰岛素分子结构相似的多肽蛋白激素，在生长中起重要作用，并且在成人中继续具有合成代谢作用，如诱导骨骼肌和其他靶组织的肥大。IGF-1R介导了IGF-1的这些作用，使得IGF-1能够在体内发挥其广泛的生物学效应。
在中枢神经系统中，IGF-1由神经$和神经胶质细胞产生，对正常发育以及对损伤和疾病的反应都至关重要。曲非肽是IGF-1的氨基末端三肽的一种新的合成类似物，旨在通过潜在减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。通过激活IGF-1R，曲非肽可能刺激突触成熟，克服Rett综合征病理生理学特征的突触和神经$不成熟。
IGF1R重组蛋白在生物学研究和药物开发中也有着广泛的应用。它通过与细胞生长因子IGF-1结合后激活信号通路，促进细胞增殖和合成生长因子等生命过程。在疾病治疗方面，IGF1R重组蛋白对神经退化性疾病、糖尿病等疾病的治疗也具有潜在的应用前景。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。
