曲非肽(Daybue)也被称为Trofinetide,其适应靶点为IGF-1R,即胰岛素样生长因子1(IGF-1)受体。IGF-1R是一种在人体细胞表面发现的蛋白质,属于跨膜受体,被IGF-1和相关的IGF-2激素激活。IGF-1R在人体内扮演着重要的角色,特别是在细胞生长、增殖和分化等生物学过程中。
IGF-1是一种与胰岛素分子结构相似的多肽蛋白激素,在生长中起重要作用,并且在成人中继续具有合成代谢作用,如诱导骨骼肌和其他靶组织的肥大。IGF-1R介导了IGF-1的这些作用,使得IGF-1能够在体内发挥其广泛的生物学效应。
在中枢神经系统中,IGF-1由神经元和神经胶质细胞产生,对正常发育以及对损伤和疾病的反应都至关重要。曲非肽是IGF-1的氨基末端三肽的一种新的合成类似物,旨在通过潜在减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。通过激活IGF-1R,曲非肽可能刺激突触成熟,克服Rett综合征病理生理学特征的突触和神经元不成熟。
IGF1R重组蛋白在生物学研究和药物开发中也有着广泛的应用。它通过与细胞生长因子IGF-1结合后激活信号通路,促进细胞增殖和合成生长因子等生命过程。在疾病治疗方面,IGF1R重组蛋白对神经退化性疾病、糖尿病等疾病的治疗也具有潜在的应用前景。